Arxa plan
Unikal texniki xüsusiyyətlərinə görə, Sirna dərmanı son illərdə yeni narkotik tədqiqatı və inkişafı sahəsində diqqət mərkəzinə çevrildi və hazırda ən sürətlə inkişaf edən gen terapiyasından biridir. Ənənəvi kiçik molekul dərmanları və antikor dərmanları ilə müqayisədə, Sirna dərmanı, Sürətli hədəf müayinəsinin üstünlükləri, yüksək terapevtik səmərəliliyin üstünlükləri ilə, uzunmüddətli effekt, aşağı toksiklik, güclü spesifiklik, ardından, üçüncü dalğa və antikor dərmanları Əczaçılıq. Kiçik molekul dərmanları və antikor dərmanlarına əlavə olaraq əczaçılıqların üçüncü dalğası.
Bununla birlikdə, dərman molekullarının yeni sinfi kimi, Sirna dərmanları qütbdür, ittiham olunur və narkotiklərin yaxşılaşdırılması üçün kimyəvi dəyişikliklər və dərman çatdırılması sistemləri, sirna dərmanlarının erkən inkişafı üçün yeni bir problem yaradan kimyəvi kiçik molekullardan və antikorlu dərmanlardan fərqli farmakoloji xüsusiyyətlərə malikdir.
SIRNA dərmanlarının tətbiqi
Sirna dərmanları, Oligonukleotidlər (Ons) olaraq da tanınır, dərmana baxın - Hazır Oligonukleotidlər, uzunluğu 18 - 30 NT. Kiçik RNT dərmanlarına kiçik müdaxilə edən RNT (Sirna), Antisense Oligonucleotide (ASO), MicroDra (Mirna), Kiçik Aktivləşdirən RNT (SARNA), Messenger RNA (MRNA), Aptenger və Antikon - OligonUCLEIC (AOC).
Cari tədqiqat Sirna dərmanlarının üç növünə yönəlmişdir: aso, Sirna və Aptamer. Fərqli Oligonukleotidlərin fərqli hərəkət mexanizmləri var və onlar patogenezin müxtəlif mərhələlərində inhibitor rolunu oynayırlar. Aso və Sirna hədəf MRNA səviyyəsində hərəkət edir; Aptamer, patogenezdə iştirak edən zülalların fəaliyyətini birbaşa maneə törədir. Onların ümumi məqamı, xəstəliklərin müalicəsi məqsədinə çatmaq üçün hədəf genlərin ifadəsinə müdaxilə etməsidir.
Ümumiyyətlə, kiçik nuklein turşusu dərmanlarının bir çox üstünlükləri, güclü hədəf spesifikliyi, aşağı toksiklik, geniş toksiklik, geniş terapiya dərmanları və antikor dərmanları ilə müqayisədə qısa tədqiqat və inkişaf dövrü, uzun - davamlı təsir və tədqiqat və inkişaf dövrü Kiçik molekul dərmanları və antikor dərmanlarının ardından dərman sənayesinin dəyişməsini təşviq edəcək üçüncü nəsil. Daha çox əczaçılıq şirkəti Sirna dərmanlarının innovativ tədqiqat və inkişafına investisiya qoymuşdur.
Bazarda kiçik nuklein turşusu dərmanlarının vəziyyəti
Təsdiq edilmiş kiçik nuklein turşusu dərmanları:
- Antisense Oligonucleotides (Asos) Görkəmli ASOS daxildir:
- Nusinersen (Spinraza): Onurğa əzələ atrofiyası üçün təsdiq edilmişdir.
- Eseplirsen (Exondys 51): Hədəflər Duchenne əzələ distrofiyası.
- İnotersen (tegsedi): irsi transthyretin müalicəsi - vasitəçi amiloidoz.
- Kiçik müdaxilə edən RNAS (Şırnalar): Double - Hədəf MRNA-nın pozulmasını təşviq edən qapalı rna molekulları.
Təsdiq edilmiş SIRNA Terapiyaları daxildir:
- Patisiran (Onpattro): İlk FDA - təsdiqlənmiş Sirna dərmanı, irsi transthyretin ünvanına müraciət etdi.
- Givosiran (Givlaari): Kəskin qaraciyər porfriria üçün.
- Lumasiran (Oxlumo): Hədəflər İbtidai Hiperoxaluriya növü 1.
- Aptamers: Xüsusi zülallara bağlayan qısa, qurulmuş nukleik turşular.
- Pegaptanib (Macugen): Yaş üçün təsdiq edilmiş bir aptamer - Əlaqəli makula degenerasiyası.
Açar sözlər: galnac - Sirna, Sirna Çatdırılma, Sirna qurtarmaq, qaraciyər lizosomları, hepatosit lizosomları, tritosome, lizosome katabolizmi, lizosomal sabitlik, lizosomal turşusu fosfatazası
Time Time: 2025 - 04 - 09 10:04:06