Pozadina
Na osnovu njegovih jedinstvenih tehničkih karakteristika, Sirna droga postala je fokus pažnje u oblasti novih istraživanja i razvoja droga, a jedna je od najbrže razvijaju genske terapije trenutno. U usporedbi s tradicionalnim lijekovima za male molekule i lijekove sirnaca može intervenirati iz izvora, s prednostima brzog ciljanog probira, dugotrajnog specifičnosti, rate za rješavanje i razvoj, što se smatra da je "pored lijekova molekula i antitijela" izvan trećeg vala farmaceutskih proizvoda. Treći val farmaceutskih proizvoda pored malih molekula lijekova i antitijela.
Međutim, kao nova klasa molekula za drogu, sirna su polarna, naplaćuje se i zahtijeva hemijske modifikacije i sustave za dostavu lijekova za poboljšanje svojstava lijekova, a na taj način imaju različita farmakološka svojstva iz hemijskih malih molekula i antitijela, što predstavlja novi izazov za rani razvoj lijekova Sirna.
Uvođenje sirna droga
Sirna droga, poznata i kao oligonukleotidi (ons), odnose se na lijek - spremni oligonukleotidi obično 18 - 30 nt u dužinu. Mali RNA lijekovi uključuju malu interferiranje RNA (Sirna), antisense oligonukleotid (ASO), mikrorna (mirna), male aktiviranje RNA (sarna), messenger RNA (MRNA), aptamer i antitijelo - oligonucleic konjugate (AOC).
Trenutna istraživanja fokusirana su na tri vrste sirna droga: ASO, Sirna i aptamer. Različiti oligonukleotidi imaju različite mehanizme djelovanja, a igraju ulogu inhibitora u različitim fazama patogeneze. ASO i Sirna djeluju na nivou ciljne MRNA; Aptamer direktno inhibira aktivnost proteina koji su uključeni u patogenezu. Njihova zajednička točka je da interveniraju u izrazu ciljanih gena kako bi se postigla svrha liječenja bolesti.
Sveukupno, jedinstveni mehanizam delovanja imaju mnogo prednosti: visoka terapeutska efikasnost, male toksičnost, itd., I u poređenju s malim ciklusom molekutskih kiselina, a ne mogu proizvesti otpor na drogu, dugotrajan, i visoku razinu za istraživanje i razvoj, koji se smatraju trećim Generacija farmaceutske inovacijske tehnologije koja će promovirati promjenu farmaceutske industrije nakon malih molekula lijekova i antitijela. Sve više i više farmaceutskih kompanija uloženo je u inovativna istraživanja i razvoj sirna droga.
Status malih jezgljivih lekova na tržištu na tržištu
Odobreno lijekovima od malih nukleinskih kiselina:
- Antisense oligonukleotidi (ASO): Ovi pojedinačni - nasuđeni molekuli DNK ili RNA vežu se za određene MRNA sekvence da inhibiraju prevođenje ili izmjenu spajanja. Značajno ASOS uključuje:
- Nusinersen (Spinraza): Odobreno za atrofiju kičmenog mišića.
- Eteplirsen (egzondisti 51): ciljevi Duchenne mišićna distrofija.
- Inotersen (Tegsedi): tretira nasljedni transtyretin - posredovana amiloidoza.
- Mala interferira RNAS (sirna): dvostruko - nasukane molekule RNA koji promoviraju degradaciju ciljne MRNA.
Odobrene terapije Sirna uključuje:
- Patisiran (onpattro): Prvi FDA - odobrio je lijek Sirna, obraćajući se nasljednom transthyretinu - posredovanu amiloidozu.
- Givosiran (Givlaari): Za akutnu jetrenu porfiriju.
- Lumasiran (oxlumo): ciljevi primarnu hipeoxaluriju tip 1.
- Aptameri: kratke, strukturirane nukleinske kiseline koje se vežu za određene proteine.
- Pegaptanib (Macugen): aptamer odobren za starosnu dob - srodna makularna degeneracija.
Ključne riječi: galnac - sirna, sirna, sirna pobjeći, jetreni lizosomi, hepatocit lizosomi, tritosom, lizosome katabolizam, lizosoma stabilnost, lizosomalna kiselina fosfataza
Pošta: 2025 - 04 - 09 10:04:06