સીઆરએનએ ડ્રગ (ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ્સ) ની પરિચય અને ખ્યાલો

પૃષ્ઠભૂમિ

તેની અનન્ય તકનીકી લાક્ષણિકતાઓના આધારે, સીઆઆરએનએ ડ્રગ તાજેતરના વર્ષોમાં નવા ડ્રગ સંશોધન અને વિકાસના ક્ષેત્રમાં ધ્યાનનું કેન્દ્ર બની ગયું છે, અને હાલમાં સૌથી ઝડપથી વિકસિત જીન ઉપચાર છે. પરંપરાગત નાના પરમાણુ દવાઓ અને એન્ટિબોડી દવાઓની તુલનામાં, સીઆઆરએનએ ડ્રગ સ્રોતમાંથી દખલ કરી શકે છે, ઝડપી લક્ષ્ય સ્ક્રિનિંગ, ઉચ્ચ ઉપચારાત્મક કાર્યક્ષમતા, ડ્રગ પ્રતિકાર ઉત્પન્ન કરવા માટે સરળ નથી, લાંબી - કાયમી અસર, ઓછી ઝેરીતા, મજબૂત વિશિષ્ટતા, આર એન્ડ ડી સફળતા દર અને તેથી, જે "નાના મોલેસીકલ દવાઓની બહારના મોજાની દવાઓ" ઉપરાંત "લાવવામાં આવે છે. નાના પરમાણુ દવાઓ અને એન્ટિબોડી દવાઓ ઉપરાંત ફાર્માસ્યુટિકલ્સની ત્રીજી તરંગ. 

જો કે, ડ્રગના અણુઓના નવા વર્ગ તરીકે, સીઆરએનએ દવાઓ ધ્રુવીય, ચાર્જ કરવામાં આવે છે અને ડ્રગ - ગુણધર્મોને સુધારવા માટે રાસાયણિક ફેરફારો અને ડ્રગ ડિલિવરી સિસ્ટમ્સની જરૂર હોય છે, અને આ રીતે રાસાયણિક નાના અણુઓ અને એન્ટિબોડી દવાઓથી વિવિધ ફાર્માકોલોજીકલ ગુણધર્મો હોય છે, જે સીઆરએનએ ડ્રગના પ્રારંભિક વિકાસ માટે એક નવો પડકાર ઉભો કરે છે.

સી.આઇ.આર.એન.એ.

સીઆઆરએનએ ડ્રગ્સ, જેને ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ્સ (ઓએનએસ) તરીકે પણ ઓળખવામાં આવે છે, ડ્રગનો સંદર્ભ લો - તૈયાર ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ્સ સામાન્ય રીતે 18 - 30 એનટી લંબાઈમાં. નાના આરએનએ દવાઓમાં નાના દખલ આરએનએ (સીઆરએનએ), એન્ટિસેન્સ ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ (એએસઓ), માઇક્રોઆરએનએ (એમઆઈઆરએનએ), નાના સક્રિય આરએનએ (એસએઆરએનએ), મેસેંજર આરએનએ (એમઆરએનએ), એપ્ટેમર અને એન્ટિબોડી - ઓલિગોન્યુક્લિક ક j ​​ન્જુગેટ્સ (એઓસી) નો સમાવેશ થાય છે.

વર્તમાન સંશોધન ત્રણ પ્રકારની સીઆઆરએનએ દવાઓ પર કેન્દ્રિત છે: એએસઓ, સીઆઆરએનએ અને એપ્ટેમર. વિવિધ ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ્સમાં ક્રિયાની વિવિધ પદ્ધતિઓ હોય છે, અને તે પેથોજેનેસિસના વિવિધ તબક્કે અવરોધકોની ભૂમિકા ભજવે છે. લક્ષ્ય એમઆરએનએના સ્તરે એએસઓ અને સીઆરએનએ એક્ટ; Pt પ્ટેમર સીધા પેથોજેનેસિસમાં સામેલ પ્રોટીનની પ્રવૃત્તિને અટકાવે છે. તેમનો સામાન્ય મુદ્દો એ છે કે તેઓ રોગની સારવારના હેતુને પ્રાપ્ત કરવા માટે લક્ષ્ય જનીનોની અભિવ્યક્તિમાં દખલ કરે છે.

Overall, the unique mechanism of action makes the small nucleic acid drugs have many advantages: high therapeutic efficiency, strong target specificity, low toxicity, wide range of therapeutic areas, etc., and compared with the small molecule drugs and antibody drugs, the small nucleic acid drugs have short research and development cycle, not easy to produce drug resistance, long-lasting effect, and high success rate of research and development, which is regarded as the third generation of ફાર્માસ્યુટિકલ ઇનોવેશન ટેકનોલોજી જે નાના પરમાણુ દવાઓ અને એન્ટિબોડી દવાઓને પગલે ફાર્માસ્યુટિકલ ઉદ્યોગના પરિવર્તનને પ્રોત્સાહન આપશે. વધુ અને વધુ ફાર્માસ્યુટિકલ કંપનીઓએ સીઆરએનએ ડ્રગ્સના નવીન સંશોધન અને વિકાસમાં રોકાણ કર્યું છે.

બજારમાં નાની ન્યુક્લિક એસિડ દવાઓની સ્થિતિ

નાની ન્યુક્લિક એસિડ દવાઓને મંજૂરી આપી:

• એન્ટિસેન્સ ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ્સ (એએસઓએસ): આ સિંગલ - ફસાયેલા ડીએનએ અથવા આરએનએ પરમાણુઓ અનુવાદને અટકાવવા અથવા સ્પ્લિંગને સંશોધિત કરવા માટે ચોક્કસ એમઆરએનએ સિક્વન્સ સાથે જોડાય છે. નોંધપાત્ર એએસઓએસમાં શામેલ છે:
• નુસિનરસન (સ્પિનરાઝા): કરોડરજ્જુના સ્નાયુબદ્ધ એટ્રોફી માટે માન્ય.
• ઇટેપ્લિરસેન (એક્ઝોન્ડિઝ 51): ડ્યુચેન સ્નાયુબદ્ધ ડિસ્ટ્રોફીને લક્ષ્યાંક બનાવે છે.
• ઇનોટર્સન (ટેગસેડી): વારસાગત ટ્રાંથાયરેટીન - મધ્યસ્થી એમિલોઇડ osis સિસની સારવાર કરે છે.
• નાના દખલ આર.એન.એ.એસ. (સીઆરએનએ): ડબલ - સ્ટ્રેન્ડેડ આરએનએ પરમાણુઓ જે લક્ષ્ય એમઆરએનએના અધોગતિને પ્રોત્સાહન આપે છે.

માન્ય સીઆરએનએ ઉપચારમાં શામેલ છે:

• પેટિસિરન (ઓનપેટ્રો): પ્રથમ એફડીએ - માન્ય સીઆરએનએ ડ્રગ, વારસાગત ટ્રાંથેરેટિન - મધ્યસ્થી એમિલોઇડ osis સિસને સંબોધિત.
• ગિવોસિરન (ગિવલેરી): તીવ્ર હિપેટિક પોર્ફિરિયા માટે.
• લુમાસિરન (Ox ક્સ્લુમો): પ્રાથમિક હાયપર ox ક્સલ્યુરિયા પ્રકાર 1 ને લક્ષ્યાંક બનાવે છે.
• Pt પ્ટેમર્સ: ટૂંકા, માળખાગત ન્યુક્લિક એસિડ્સ જે વિશિષ્ટ પ્રોટીનને જોડાય છે.
• પેગાપ્ટાનીબ (મકુજેન): વય માટે માન્ય એક pt પ્ટેમર - સંબંધિત મ c ક્યુલર અધોગતિ.

કીવર્ડ્સ: ગેલનાક - સીઆરએનએ, સીઆરએનએ ડિલિવરી, સીઆરએનએ એસ્કેપ, યકૃત લિસોસોમ્સ, હેપેટોસાઇટ લિસોસોમ્સ, ટ્રાઇટોઝોમ, લાઇસોસોમ કેટબોલિઝમ, લિસોસોમલ સ્થિરતા, લિસોસોમલ એસિડ ફોસ્ફેટસ