Latar mburi
Miturut karakteristik teknis unik, tamba Sirna dadi fokus ing bidang riset lan pangembangan obat anyar ing taun-taun kepungkur, lan minangka salah sawijining terapi gen sing paling cepet ing saiki. Dibandhingake karo obat-obatan molekul cilik tradisional lan obat anti-obat bisa campur tangan saka sumber, kanthi nggunakake obat-obatan target, sing cukup akeh, sing dianggep minangka obat-obatan sing luwih dhuwur, sing dianggep kanggo ngasilake obat-obatan cilik lan obat-obatan sing luwih dhuwur "ing njaba gelombang farmaseutikal. Gelombang farmaseutikal katelu saliyane obat-obatan molekul cilik lan obat antibodi.
Nanging, minangka kelas molekul obat anyar, obat Sirna minangka kutub, lan sistem pangiriman obat kanggo nambah obat-obatan cilik lan obat-obatan anti-obat sing beda-beda, sing nyebabake tantangan cilik obat Sirna obatan.
Introduksi obat sirna
Obat-obatan Sirna, uga dikenal minangka OLIGONClootides (olikan), deleng obat - siap oligonukleotida biasane 18 - 30 dina kanthi dawa. Obat RNA cilik kalebu RNA cilik (Sirna), Anisense Oligonucleotide (ASO), Microrna (Mirna), RNA ngaktifake RNA (MERSNA), Messengery, Messengery - Oligonucleic Conjugates (AOC).
Panaliten saiki fokus ing telung jinis obat Sirna: Aso, Sirna lan Appamer. Oligonucleotida sing beda-beda duwe macem-macem mekanisme tumindak, lan dheweke duwe peran inhibitor ing macem-macem tahap patogenesis. Aso lan Sirna tumindak ing tingkat target MRNA; Jaganan langsung nyegah kegiatan protein sing melu patogenesis. Intine umum yaiku campur tangan ing ekspresi target target kanggo nggayuh tujuan perawatan penyakit.
Sakabèhé, mekanisme unik tumindak ndadekake obat-obatan asam nukleat cilik duwe akeh kaluwihan: sudhut obat-obatan lan obat-obatan sing kurang, lan bisa digunakake kanggo panaliten lan pangembangan asam cilik, lan pangembangan sukses, lan pembangunan sukses, sing dianggep minangka generasi katelu Teknologi inovasi farmasi sing bakal ningkatake owah-owahan industri farmasi sawise obat molekul cilik lan obat antibodi. Liyane lan perusahaan farmasi sing luwih akeh wis nandur modal ing riset lan pangembangan obat Sirna.
Status obatan asam nukleat cilik ing pasar
Disetujoni obatan asam nukleat cilik:
- Oligonsucleotides antisense (ASOS): Tunggal iki - molekul RNA sing terdampar utawa rna kanggo urutan mrna khusus kanggo nyandhet terjemahan utawa ngowahi Penyambungan Splicing. Kondhang asos kalebu:
- Nusinersen (spinraza): Disetujoni kanggo atrofi otot balung mburi.
- ETeplirsen (Exondys 51): Duchenne Dedhing Muscular.
- Inooteren (Tegsedi): Ngrawat TransveyterTerTerterTerTretin HeredretTin - Amyloidosis medias.
- RNA ngganggu cilik (Sirnas): Dhobel - molekul RNA sing terdambuka sing ningkatake kekirangan target MRNA.
Terapi Sirna sing disetujoni kalebu:
- Patemeriran (Onpattro): FDA Pisanan - Obat Sirna sing disetujoni, ngatasi transtritik keturunan - amyloidosis.
- Givosiran (Givlaari): kanggo porphyria hepatik akut.
- Lumasiran (Oxlumo): Target jinis hyperoxaluria 1.
- Aptamers: Asam nuklik sing terstruktur, terstruktur dibungkus protein khusus.
- PEPAPTANIB (Macugen): Jaganan sing disetujoni kanggo umur - renerasi macular sing gegandhengan.
Tembung kunci: galnac - Sirna, Sirna Pangiriman, Sirna Uwal, Lysosom ati, Trinsosome, stabilitas lysonsome, stabilitas lysoomal, fosabilitas asam lysomomal
Wektu kirim: 2025 - 04 - 09 10:04:06