Сирна есірткіні енгізу және түсініктер (Олигонуклеотидтер)

Кейінгі жақ

Бірегей техникалық сипаттамалары бойынша Сирна есірткі соңғы жылдары жаңа дәрілік заттарды зерттеу және дамыту саласындағы назар аударды, ал қазіргі кездегі ең қарқынды дамып келе жатқан гендік терапиялар. Дәстүрлі кішкентай молекула препараттарымен және антидене препараттарымен салыстырғанда, сира есірткіден, жоғары терапевтикалық тиімділікке, ұзаққа созылатын, ұзақ уақытқа созылатын, төмен уыттылық, мықты, р және г-дің жетістіктері және т.с.с. Фармацевтика. Кішкентай молекула препараттарымен және антидендік препараттарына қосымша фармацевтикалық препараттардың үшінші толқыны. 

Алайда, есірткі молекулаларының жаңа класы, зарядталған, зарядталған және есірткіге арналған дәрі-дәрмектер және дәрі-дәрмектерді жеткізуді қажет етеді -

Сира есірткіні енгізу

Сира есірткі, сонымен қатар олигонуклеотидтер (Onds) деп аталады, есірткіге жатады - Дәрі-дәрмекке жүгініңіз - Дайын Олигонуклеотидтер Кішкентай РНҚ есірткілеріне кішкентай аралас RNN (SIRNA), «SIRNAS), Microna (MIRNA), Шағын активизаторлар (SARNA), Messenge (SARNA), MERNA), APTAMER және Antiboy - Oligonukle Conjugates (AOC).

Қазіргі зерттеулер Сирна есірткінің үш түріне бағытталған: ASO, SIRNA және APTAMER. Әр түрлі олигонуклеоттердің әр түрлі механизмдері бар және олар патогенездің әртүрлі кезеңдеріндегі ингибиторлардың рөлін атқарады. ASO және Sirna мақсатты MRNA деңгейінде әрекет етеді; Aptamer патогенезге қатысатын ақуыздардың қызметіне тікелей кедергі келтіреді. Олардың ортақ ойы, олар ауруды емдеу мақсатына жету үшін мақсатты гендердің өрнегінде араласады.

Жалпы, бірегей акцияның бірегей механизмі кішкентай нуклеин қышқылының дәрілеріне көптеген артықшылықтар бар: жоғары терапевтикалық, терапевтикалық, терапевтік учаскелер мен т.б. Фармацевтикалық инновациялық технологиялардың үшінші буыны, олар фармацевтикалық өнеркәсіптің өзгеруіне ықпал ететін фармацевтикалық индустрияның, олар кішкентай молекула препараттарынан және антидендік препараттарынан кейін. Толығырақ және көп фармацевтикалық компаниялар Сира есірткіні инновациялық зерттеулерге және дамытуға инвестиция салды.

Нарықтағы кішкентай нуклеин қышқылы есірткінің жағдайы

Шағын нуклеин қышқылы есірткіге бекітілген:

• Антиссезиясы бар, олигонуклеотидтер (ASOS): Бұл жалғыз - ДНҚ-ны немесе РНҚ молекулалары аударма немесе бөлшектеу үшін белгілі бір молна тізбегін байланыстырады. Ас айтарлықтай асос мыналарды қамтиды:
• Нусинерсен (SpinraZa): жұлынның бұлшықет атрофиясы үшін бекітілген.
• Eetplirsen (Exondys 51): Нысандар Дученне бұлшықет дистрофиясы.
• Иноттерсен (TEGSEDI): Тұқым қуалайтын транстхиретринмен емделеді - Мәдениет амилоидозы.
• Кішкентай кедергілер RNAS (SIRNAS): екі рет - мақсатты мрнаның деградациясын жақсартатын RNNE RNA күрделі молекулалары.

Бекітілген Сирна терапиясына мыналар кіреді:

• Патисиран (ONPATTRO): бірінші FDA - бекітілген Сирна есірткі, тұқым қуалайтын транстродырлинге бағытталған, арылған амилоидоз.
• Гивосиран (Гивлаари): Жедел бауыр порфириясы үшін.
• Лумасиран (Oxlumo): Мақсаттар - алғашқы гипероксалурия түрі.
• Аптамерлер: белгілі бір ақуыздармен байланыстыратын қысқа, құрылымдалған нуклеин қышқылдары.
• PegaptAnib (Macugen): Aptamer жасқа қарай мақұлданды - Байланысты макулярлы дегенерация.

Түйін сөздер: Гална, Сирна, Сирна, Сирна, Сирна қашу, бауыр лизосомалары, гепатоциомалар, гепатоциомалар, тритиосома, лизосома, лизосомалық тұрақтылық, лизосомалық тұрақтылық, лизосомалық фосфатаза