ಸಿಆರ್ಎನ್ಎ drug ಷಧದ ಪರಿಚಯ ಮತ್ತು ಪರಿಕಲ್ಪನೆಗಳು (ಆಲಿಗೊನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೊಟೈಡ್ಸ್)

ಹಿನ್ನೆಲೆ

ಅದರ ವಿಶಿಷ್ಟ ತಾಂತ್ರಿಕ ಗುಣಲಕ್ಷಣಗಳ ಪ್ರಕಾರ, ಸಿಆರ್‌ಎನ್‌ಎ drug ಷಧವು ಇತ್ತೀಚಿನ ವರ್ಷಗಳಲ್ಲಿ ಹೊಸ drug ಷಧಿ ಸಂಶೋಧನೆ ಮತ್ತು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಯ ಕ್ಷೇತ್ರದಲ್ಲಿ ಗಮನದ ಕೇಂದ್ರಬಿಂದುವಾಗಿದೆ, ಮತ್ತು ಇದು ಪ್ರಸ್ತುತ ವೇಗವಾಗಿ ಅಭಿವೃದ್ಧಿ ಹೊಂದುತ್ತಿರುವ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳಲ್ಲಿ ಒಂದಾಗಿದೆ. ಸಾಂಪ್ರದಾಯಿಕ ಸಣ್ಣ ಅಣು drugs ಷಧಗಳು ಮತ್ತು ಪ್ರತಿಕಾಯ drugs ಷಧಿಗಳೊಂದಿಗೆ ಹೋಲಿಸಿದರೆ, ಸಿಆರ್ಎನ್ಎ drug ಷಧವು ಮೂಲದಿಂದ ಮಧ್ಯಪ್ರವೇಶಿಸಬಹುದು, ವೇಗದ ಗುರಿ ತಪಾಸಣೆ, ಹೆಚ್ಚಿನ ಚಿಕಿತ್ಸಕ ದಕ್ಷತೆ, drug ಷಧ ನಿರೋಧಕತೆಯನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡಲು ಸುಲಭವಲ್ಲ, ದೀರ್ಘಕಾಲದ ಪರಿಣಾಮ, ಕಡಿಮೆ ವಿಷತ್ವ, ಬಲವಾದ ನಿರ್ದಿಷ್ಟತೆ, ಆರ್ & ಡಿ ಯಶಸ್ಸಿನ ಪ್ರಮಾಣ ಮತ್ತು ಮುಂತಾದವುಗಳನ್ನು "ಸಣ್ಣ ಅಲೆಯ drugs ಷಧಿಗಳನ್ನು ಸೇರಿಸುವುದು" ಎಂದು ಪರಿಗಣಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ. ಸಣ್ಣ ಅಣು drugs ಷಧಗಳು ಮತ್ತು ಪ್ರತಿಕಾಯ .ಷಧಿಗಳ ಜೊತೆಗೆ ce ಷಧಿಗಳ ಮೂರನೇ ತರಂಗ. 

ಆದಾಗ್ಯೂ, ಹೊಸ ವರ್ಗದ drug ಷಧ ಅಣುಗಳಂತೆ, ಸಿಆರ್‌ಎನ್‌ಎ drugs ಷಧಿಗಳು ಧ್ರುವ, ಚಾರ್ಜ್ ಆಗುತ್ತವೆ ಮತ್ತು drug ಷಧ - ಗುಣಲಕ್ಷಣಗಳನ್ನು ಸುಧಾರಿಸಲು ರಾಸಾಯನಿಕ ಮಾರ್ಪಾಡುಗಳು ಮತ್ತು delivery ಷಧ ವಿತರಣಾ ವ್ಯವಸ್ಥೆಗಳ ಅಗತ್ಯವಿರುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ರಾಸಾಯನಿಕ ಸಣ್ಣ ಅಣುಗಳು ಮತ್ತು ಪ್ರತಿಕಾಯ drugs ಷಧಿಗಳಿಂದ ವಿಭಿನ್ನ c ಷಧೀಯ ಗುಣಲಕ್ಷಣಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುತ್ತದೆ, ಇದು ಸಿಆರ್‌ಎನ್‌ಎ drugs ಷಧಿಗಳ ಆರಂಭಿಕ ಬೆಳವಣಿಗೆಗೆ ಹೊಸ ಸವಾಲನ್ನು ಒಡ್ಡುತ್ತದೆ.

ಸಿಆರ್ಎನ್ಎ .ಷಧಿಗಳ ಪರಿಚಯ

ಸಿಆರ್ಎನ್ಎ drugs ಷಧಿಗಳನ್ನು ಆಲಿಗೊನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೊಟೈಡ್ಸ್ (ಒಎನ್ಎಸ್) ಎಂದೂ ಕರೆಯುತ್ತಾರೆ, drug ಷಧ - ರೆಡಿ ಆಲಿಗೊನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೊಟೈಡ್ಸ್ ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ 18 - 30 ಎನ್ಟಿ ಉದ್ದವನ್ನು ಉಲ್ಲೇಖಿಸುತ್ತದೆ. ಸಣ್ಣ ಆರ್ಎನ್ಎ drugs ಷಧಿಗಳಲ್ಲಿ ಸಣ್ಣ ಮಧ್ಯಪ್ರವೇಶಿಸುವ ಆರ್ಎನ್ಎ (ಸಿಆರ್ಎನ್ಎ), ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ ಆಲಿಗೊನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೊಟೈಡ್ (ಎಎಸ್ಒ), ಮೈಕ್ರೊಆರ್ಎನ್ಎ (ಮೈಆರ್ಎನ್ಎ), ಸಣ್ಣ ಸಕ್ರಿಯಗೊಳಿಸುವ ಆರ್ಎನ್ಎ (ಸರ್ಎನ್ಎ), ಮೆಸೆಂಜರ್ ಆರ್ಎನ್ಎ (ಎಮ್ಆರ್ಎನ್ಎ), ಆಪ್ಟಾಮರ್ ಮತ್ತು ಪ್ರತಿಕಾಯ -

ಪ್ರಸ್ತುತ ಸಂಶೋಧನೆಯು ಮೂರು ರೀತಿಯ ಸಿಆರ್ಎನ್ಎ drugs ಷಧಿಗಳ ಮೇಲೆ ಕೇಂದ್ರೀಕರಿಸುತ್ತದೆ: ಎಎಸ್ಒ, ಸಿಆರ್ಎನ್ಎ ಮತ್ತು ಆಪ್ಟಾಮರ್. ವಿಭಿನ್ನ ಆಲಿಗೊನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೊಟೈಡ್‌ಗಳು ಕ್ರಿಯೆಯ ವಿಭಿನ್ನ ಕಾರ್ಯವಿಧಾನಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿವೆ, ಮತ್ತು ಅವು ರೋಗಕಾರಕತೆಯ ವಿವಿಧ ಹಂತಗಳಲ್ಲಿ ಪ್ರತಿರೋಧಕಗಳ ಪಾತ್ರವನ್ನು ವಹಿಸುತ್ತವೆ. ಎಎಸ್ಒ ಮತ್ತು ಸಿಆರ್ಎನ್ಎ ಗುರಿ ಎಮ್ಆರ್ಎನ್ಎ ಮಟ್ಟದಲ್ಲಿ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತವೆ; ರೋಗಕಾರಕ ಕ್ರಿಯೆಯಲ್ಲಿ ಒಳಗೊಂಡಿರುವ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ಗಳ ಚಟುವಟಿಕೆಯನ್ನು ಆಪ್ಟಾಮರ್ ನೇರವಾಗಿ ತಡೆಯುತ್ತದೆ. ರೋಗ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಉದ್ದೇಶವನ್ನು ಸಾಧಿಸಲು ಅವರು ಗುರಿ ಜೀನ್‌ಗಳ ಅಭಿವ್ಯಕ್ತಿಯಲ್ಲಿ ಮಧ್ಯಪ್ರವೇಶಿಸುತ್ತಾರೆ ಎಂಬುದು ಅವರ ಸಾಮಾನ್ಯ ಅಂಶವಾಗಿದೆ.

ಒಟ್ಟಾರೆಯಾಗಿ, ಕ್ರಿಯೆಯ ವಿಶಿಷ್ಟ ಕಾರ್ಯವಿಧಾನವು ಸಣ್ಣ ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಮ್ಲದ drugs ಷಧಿಗಳನ್ನು ಅನೇಕ ಪ್ರಯೋಜನಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿದೆ: ಹೆಚ್ಚಿನ ಚಿಕಿತ್ಸಕ ದಕ್ಷತೆ, ಬಲವಾದ ಗುರಿ ನಿರ್ದಿಷ್ಟತೆ, ಕಡಿಮೆ ವಿಷತ್ವ, ವ್ಯಾಪಕ ಶ್ರೇಣಿಯ ಚಿಕಿತ್ಸಕ ಪ್ರದೇಶಗಳು, ಮತ್ತು ಸಣ್ಣ ಅಣು drugs ಷಧಗಳು ಮತ್ತು ಪ್ರತಿಕಾಯ drugs ಷಧಿಗಳೊಂದಿಗೆ ಹೋಲಿಸಿದರೆ, ಸಣ್ಣ ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಮ್ಲದ drugs ಷಧಗಳು ಸಣ್ಣ ಸಂಶೋಧನೆ ಮತ್ತು ಕಡಿಮೆ ಸಕ್ಸ್ಚರ್ ಅನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಸಂಶೋಧನೆ ಮತ್ತು ಹೆಚ್ಚಿನ ಯಶಸ್ಸನ್ನು ಹೊಂದಿವೆ, ಸಣ್ಣ ಅಣು drugs ಷಧಗಳು ಮತ್ತು ಪ್ರತಿಕಾಯ .ಷಧಿಗಳನ್ನು ಅನುಸರಿಸಿ ce ಷಧೀಯ ಉದ್ಯಮದ ಬದಲಾವಣೆಯನ್ನು ಉತ್ತೇಜಿಸುವ ce ಷಧೀಯ ನಾವೀನ್ಯತೆ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನ. ಹೆಚ್ಚು ಹೆಚ್ಚು ce ಷಧೀಯ ಕಂಪನಿಗಳು ಸಿಆರ್ಎನ್ಎ .ಷಧಿಗಳ ನವೀನ ಸಂಶೋಧನೆ ಮತ್ತು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಯಲ್ಲಿ ಹೂಡಿಕೆ ಮಾಡಿವೆ.

ಮಾರುಕಟ್ಟೆಯಲ್ಲಿ ಸಣ್ಣ ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಮ್ಲ drugs ಷಧಿಗಳ ಸ್ಥಿತಿ

ಅನುಮೋದಿತ ಸಣ್ಣ ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಮ್ಲ drugs ಷಧಗಳು:

• ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ ಆಲಿಗೊನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೊಟೈಡ್ಸ್ (ಎಎಸ್ಒಎಸ್): ಈ ಏಕ - ಸಿಡಿಎಡ್ ಡಿಎನ್‌ಎ ಅಥವಾ ಆರ್‌ಎನ್‌ಎ ಅಣುಗಳು ಅನುವಾದವನ್ನು ತಡೆಯಲು ಅಥವಾ ಸ್ಪ್ಲೈಸಿಂಗ್ ಅನ್ನು ಮಾರ್ಪಡಿಸಲು ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಎಂಆರ್‌ಎನ್‌ಎ ಅನುಕ್ರಮಗಳಿಗೆ ಬಂಧಿಸುತ್ತವೆ. ಗಮನಾರ್ಹವಾದ ಎಎಸ್ಒಗಳು ಸೇರಿವೆ:
• ನುಸಿನರ್ಸನ್ (ಸ್ಪಿನ್ರಾಜಾ): ಬೆನ್ನುಮೂಳೆಯ ಸ್ನಾಯುವಿನ ಕ್ಷೀಣತೆಗಾಗಿ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ.
• ಎಟೆಪ್ಲಿರ್ಸೆನ್ (ಎಕ್ಸೊಂಡಿಸ್ 51): ಡುಚೆನ್ ಮಸ್ಕ್ಯುಲರ್ ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿಯನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿಸುತ್ತದೆ.
• ಇನೊಟರ್ಸನ್ (ತೆಗ್ಸೆಡಿ): ಆನುವಂಶಿಕ ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಥೈರೆಟಿನ್ - ಮಧ್ಯಸ್ಥಿಕೆಯ ಅಮೈಲಾಯ್ಡೋಸಿಸ್.
• ಸಣ್ಣ ಮಧ್ಯಪ್ರವೇಶಿಸುವ ಆರ್‌ಎನ್‌ಎಗಳು (ಸಿಆರ್‌ಎನ್‌ಎಗಳು): ಗುರಿ ಎಮ್‌ಆರ್‌ಎನ್‌ಎಯ ಅವನತಿಯನ್ನು ಉತ್ತೇಜಿಸುವ ಡಬಲ್ - ಸ್ಟ್ರಾಂಡೆಡ್ ಆರ್‌ಎನ್‌ಎ ಅಣುಗಳು.

ಅನುಮೋದಿತ ಸಿಆರ್ಎನ್ಎ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳು ಸೇರಿವೆ:

• ಪಟಿಸಿರಾನ್ (ಆನ್‌ಪ್ಯಾಟ್ರೊ): ಮೊದಲ ಎಫ್‌ಡಿಎ - ಅನುಮೋದಿತ ಸಿಆರ್‌ಎನ್‌ಎ drug ಷಧ, ಆನುವಂಶಿಕ ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಥೈರೆಟಿನ್ - ಮಧ್ಯಸ್ಥಿಕೆಯ ಅಮೈಲಾಯ್ಡೋಸಿಸ್ ಅನ್ನು ಉದ್ದೇಶಿಸಿ.
• ಗಿವೊಸಿರಾನ್ (ಗಿವನಾರಿ): ತೀವ್ರವಾದ ಯಕೃತ್ತಿನ ಪೋರ್ಫೈರಿಯಾಕ್ಕಾಗಿ.
• ಲುಮಾಸಿರಾನ್ (ಆಕ್ಸ್ಲುಮೋ): ಪ್ರಾಥಮಿಕ ಹೈಪರಾಕ್ಸಲುರಿಯಾ ಟೈಪ್ 1 ಅನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿಸುತ್ತದೆ.
• ಆಪ್ಟಾಮರ್‌ಗಳು: ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ಗಳಿಗೆ ಬಂಧಿಸುವ ಸಣ್ಣ, ರಚನಾತ್ಮಕ ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಮ್ಲಗಳು.
• ಪೆಗಾಪ್ಟಾನಿಬ್ (ಮಕುಗೆನ್): ವಯಸ್ಸಿಗೆ ಅನುಮೋದಿಸಲಾದ ಆಪ್ಟಾಮರ್ - ಸಂಬಂಧಿತ ಮ್ಯಾಕ್ಯುಲರ್ ಡಿಜೆನರೇಶನ್.

ಕೀವರ್ಡ್ಗಳು: ಗಾಲ್ನಾಕ್ -