배경
고유 한 기술적 특성으로 인해 SIRNA 약물은 최근 몇 년 동안 새로운 약물 연구 및 개발 분야에서 관심의 초점이되었으며 현재 가장 빠르게 발전하는 유전자 요법 중 하나입니다. 전통적인 소분자 약물 및 항체 약물과 비교하여, siRNA 약물은 빠른 표적 선별, 높은 치료 효율, 약물 저항성, 긴 독성 효과, 강한 특이성, R & D 성공률 등의 이점을 가지고 소수의 약물 및 항체 약물에 추가 된 것으로 여겨지는 것으로 여겨지고있다. 소분자 약물 및 항체 약물 외에 의약품의 세 번째 물결.
그러나, 새로운 종류의 약물 분자로서, siRNA 약물은 극성, 하전이며, 약물 형성 특성을 개선하기 위해 화학적 변형 및 약물 전달 시스템이 필요하므로 화학적 소분자 및 항체 약물과 다른 약리학 적 특성을 가지므로, siRNA 약물의 초기 발달에 새로운 도전이있다.
siRNA 약물 소개
올리고 뉴클레오티드 (ONS)로도 알려진 siRNA 약물은 약물 - 준비된 올리고 뉴클레오티드 길이를 참조하십시오. 작은 RNA 약물에는 작은 간섭 RNA (siRNA), 안티센스 올리고 뉴클레오티드 (ASO), MicroRNA (miRNA), 작은 활성화 RNA (SARNA), 메신저 RNA (mRNA), aptamer 및 항체 - 올리고 핵 접합체 (AOC)가 포함됩니다.
현재 연구는 세 가지 유형의 siRNA 약물의 세 가지 유형의 ASO, siRNA 및 aptamer에 중점을 둡니다. 상이한 올리고 뉴클레오티드는 다른 작용 기전을 가지며, 이들은 병인의 다른 단계에서 억제제의 역할을한다. ASO 및 siRNA는 표적 mRNA 수준에서 작용하고; aptamer는 병인에 관여하는 단백질의 활성을 직접 억제합니다. 그들의 공통점은 질병 치료의 목적을 달성하기 위해 표적 유전자의 발현에 개입한다는 것이다.
전반적으로, 독특한 작용 메커니즘은 작은 핵산 약물이 높은 치료 효율, 강한 표적 특이성, 낮은 독성, 광범위한 치료 영역 등, 소분자 약물 및 항체 약물과 비교할 때 많은 장점을 가지고 있습니다. 소분자 약물 및 항체 약물과 비교하여 소규모 핵산 약물은 약물 내성을 생성 할 수없는 연구 및 개발주기를 쉽게 생산할 수 없으며, 이는 연구 및 개발이 쉬워졌습니다. 소분자 약물 및 항체 약물에 따라 제약 산업의 변화를 촉진 할 제약 혁신 기술. 점점 더 많은 제약 회사들이 siRNA 약물의 혁신적인 연구 및 개발에 투자했습니다.
시장에있는 작은 핵산 약물의 상태
승인 된 작은 핵산 약물 :
- 안티센스 올리고 뉴클레오티드 (ASOS) : 이들 단일 - 가닥 DNA 또는 RNA 분자는 특정 mRNA 서열에 결합하여 번역을 억제하거나 스 플라이 싱을 변형시킨다. 주목할만한 ASO에는 다음이 포함됩니다.
- Nusinersen (Spinraza) : 척추 근육 위축에 대한 승인.
- Eteplirsen (Exondys 51) : Duchenne 근이영양증을 목표로합니다.
- Inotersen (Tegsedi) : 유전성 트랜스 티 레틴 - 매개 아밀로이드증을 치료합니다.
- 작은 간섭 RNA (siRNA) : 표적 mRNA의 분해를 촉진하는 이중 - 가닥 RNA 분자.
승인 된 siRNA 요법은 다음과 같습니다.
- PATISIRAN (ONPATTRO) : 첫 번째 FDA - 승인 된 siRNA 약물로 유전 트랜스 티 레틴 - 매개 아밀로이드증을 해결합니다.
- Givosiran (Givlaari) : 급성 간 포르피아 리아.
- Lumasiran (Oxlumo) : 1 차 hyperoxaluria type 1을 목표로합니다.
- aptamers : 특정 단백질에 결합하는 짧고 구조화 된 핵산.
- Pegaptanib (Macugen) : 연령에 대해 승인 된 앱 타머 - 관련 황반 변성.
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후 시간 : 2025 - 04 - 09 10:04:06