ການແນະນໍາແລະຄວາມຄິດຂອງຢາ S ມັດ Sirna (Oligonucleotides)

ພື້ນຫລັງ

ໂດຍຄຸນນະພາບຂອງຄຸນລັກສະນະດ້ານວິຊາການທີ່ເປັນເອກະລັກສະເພາະ, ຢາ Sirna ໄດ້ກາຍເປັນຈຸດສຸມຂອງການຄົ້ນຄວ້າແລະພັດທະນາຢາເສບຕິດໃຫມ່ໃນຊຸມປີມໍ່ໆມານີ້ທີ່ສຸດໃນປະຈຸບັນ. ເມື່ອປຽບທຽບກັບຢາໂມເລກຸນຂະຫນາດນ້ອຍແລະຢາຕ້ານເຊື້ອໄຟ Sirna ສາມາດແຊກແຊງຄວາມສາມາດໃນການນໍາໃຊ້ຢາໄດ້ໄວແລະອື່ນໆທີ່ມີຄວາມເປັນຈິງ ຢາ. ຄື້ນຂອງຢາທີສາມຂອງຢານອກເຫນືອຈາກຢາເສບຕິດໂມເລກຸນຂະຫນາດນ້ອຍແລະຢາຕ້ານເຊື້ອ. 

ເຖິງຢ່າງໃດກໍ່ຕາມ, ໃນຖານະເປັນຊັ້ນຮຽນໃຫມ່ຂອງຢາເສບຕິດ, ຢາ Sirna, ແລະຕ້ອງມີຄຸນລັກສະນະການແພດແລະຢາຕ້ານເຊື້ອ, ເຊິ່ງເປັນສິ່ງທ້າທາຍດ້ານສານອາຫານທີ່ແຕກຕ່າງກັນສໍາລັບການພັດທະນາຢາ SARNA.

ການແນະນໍາກ່ຽວກັບຢາ Sirna

ຢາ Sirna, ເຊິ່ງເປັນທີ່ຮູ້ຈັກກັນໃນນາມ Oligonucleotides (Ons), ຫມາຍເຖິງຢາ - oligononucleotides ກຽມພ້ອມໂດຍປົກກະຕິ 18 - 30 NT. ຢາ RNA ຂະຫນາດນ້ອຍປະກອບມີ rna (sirna), ornl ordonucleotide, mirna), mirna), oprus), eplumood rna (mirna, ແລະ Anigoncleic conjugates (AOC).

ການຄົ້ນຄວ້າໃນປະຈຸບັນສຸມໃສ່ສາມປະເພດຂອງຢາ Sirna: Aso, Sirna ແລະ APtamer. Oligonucleotides ທີ່ແຕກຕ່າງກັນມີກົນໄກທີ່ແຕກຕ່າງກັນຂອງການກະທໍາ, ແລະພວກເຂົາມີບົດບາດຂອງຜູ້ຍັບຍັ້ງໃນໄລຍະທີ່ແຕກຕ່າງກັນຂອງ pathogenesis. ASO ແລະ Sirna ປະຕິບັດຢູ່ໃນລະດັບຂອງ MRNA ເປົ້າຫມາຍ; Aptamer ໂດຍກົງຍັບຍັ້ງກິດຈະກໍາຂອງໂປຣຕີນທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບເຊື້ອພະຍາດ. ຈຸດທົ່ວໄປຂອງພວກເຂົາແມ່ນວ່າພວກເຂົາແຊກແຊງໃນການສະແດງອອກຂອງພັນທຸກໍາເປົ້າຫມາຍເພື່ອບັນລຸຈຸດປະສົງຂອງການປິ່ນປົວພະຍາດ.

ໂດຍລວມແລ້ວ, ກົນໄກທີ່ເປັນເອກະລັກຂອງການກະທໍາເຮັດໃຫ້ມີຢາທີ່ມີອາການຄັນແລະຢາຕ້ານເຊື້ອ, ແລະອັດຕາແຮງງານທີ່ຍາວນານ, ແລະອັດຕາການພັດທະນາສູງ, ເຊິ່ງແມ່ນ ຖືວ່າເປັນລຸ້ນໃຫມ່ຂອງເຕັກໂນໂລຢີການຜະລິດຢາຮຸ່ນທີສາມທີ່ຈະສົ່ງເສີມການປ່ຽນແປງຂອງອຸດສາຫະກໍາການຢາດັ່ງຕໍ່ໄປນີ້ຢາເສບຕິດ molecle ແລະຢາຕ້ານເຊື້ອ. ບໍລິສັດຜະລິດຢານັບມື້ນັບຫຼາຍໄດ້ລົງທືນໃນການຄົ້ນຄວ້າແລະພັດທະນາຢາ sirna.

ສະຖານະພາບຂອງຢາສົ້ມຂະຫນາດນ້ອຍໃນຕະຫຼາດ

ອະນຸມັດຢາອາຊິດນິວເຄຼຍຂະຫນາດນ້ອຍ:

• ຢາຕ້ານໂຣກ Oligonucleotides (ASOS): ສິ່ງດຽວ) DNA ຫຼື RNA ໂມເລກຸນໂມເລກຸນ Bind ໄປທີ່ການແປພາສາ MRSNA. ASOS ທີ່ສັງເກດປະກອບມີ:
• NUSINERSEN (SPINRAZA): ອະນຸມັດສໍາລັບກ້າມກ້າມເນື້ອທີ່ເປັນໂຣກກ້າມ.
• eteplirsen (Exondys 51): ເປົ້າຫມາຍກ້າມເນື້ອກ້າມເນື້ອ.
• Inotersen (Tegsedi): ຮັກສາ transthyretin ເຊື້ອສາຍ - ໄກ່ເກ່ຍ Amyloidosis.
• ການແຊກແຊງຂະຫນາດນ້ອຍ (Sirnas): ຄູ່ - ໂມເລກຸນ RNA ທີ່ຕິດຢູ່ທີ່ຕິດຂັດທີ່ສົ່ງເສີມການເຊື່ອມໂຊມຂອງ MRNA ເປົ້າຫມາຍ.

ການອະນຸມັດການປິ່ນປົວດ້ວຍ Sirna ລວມມີ:

• Patisiran (Onpattro): FDA ທໍາອິດ - ການອະນຸມັດຢາ Sirna, ແກ້ໄຂ Transthyretin ເຊື້ອສາຍ - ໄກ່ເກ່ຍ Amyloidosis.
• Givosiran (Givlaari): ສໍາລັບໂຣກຕັບອັກເສບສ້ວຍແຫຼມ.
• LUMUSIRAN (Oxlumo): ເປົ້າຫມາຍຕົ້ນຕໍຂອງ hyperoxaluria ປະເພດ 1.
• AptAngers: ສັ້ນ, ອາຊິດ nuleic ທີ່ມີໂຄງສ້າງທີ່ຜູກມັດກັບໂປຣຕີນສະເພາະ.
• PEGAPTANIB (MUCCENGEN): APTAMER ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບອາຍຸສູງສຸດ - ຄວາມເສື່ອມຊາມ macular ທີ່ກ່ຽວຂ້ອງ.

ຄໍາຫລັກ: GALNAC - Sirna, escape Sirna, lysosomes sirna, tritosome, tritosome, tritosome, titosome, lysosome, lysosome, lysosome, lysosome, ສະຖຽນລະພາບ