Позадина
Врз основа на своите уникатни технички карактеристики, SiRNA Drug стана во фокусот на вниманието во областа на новите истражувања и развој на лекови во последниве години и е една од најбрзо развиваните гени терапии во моментов. Compared with traditional small molecule drugs and antibody drugs, siRNA Drug can intervene from the source, with the advantages of fast target screening, high therapeutic efficiency, not easy to produce drug resistance, long-lasting effect, low toxicity, strong specificity, R & D success rate and so on, which is regarded as bringing the “in addition to small molecule drugs and antibody drugs” outside of the third wave of Фармацевтски производи. Третиот бран на фармацевтски производи покрај малите молекули лекови и лекови на антитела.
Како и да е, како нова класа на молекули на лекови, лековите siRNA се поларни, наполнети и бараат хемиски модификации и системи за испорака на лекови за подобрување на својствата на лекови - формирање на својства, а со тоа да имаат различни фармаколошки својства од хемиски мали молекули и лекови на антитела, што претставува нов предизвик за раниот развој на лекот SIRNA.
Воведување на сиРНА лекови
СИРНА лекови, познати и како олигонуклеотиди (ONS), се однесуваат на дрога - Подготвени олигонуклеотиди обично 18 - 30 nt во должина. Малите РНК лекови вклучуваат мала мешавина на РНК (siRNA), антисенсен олигонуклеотид (ASO), микроРНА (miRNA), мала активирачка РНК (SarNA), Messenger RNA (mRNA), аптамер и антитела - олигонуклеични конјугати (AOC).
Тековните истражувања се фокусираат на три типа на сиРНА лекови: ASO, siRNA и аптамер. Различни олигонуклеотиди имаат различни механизми на дејствување и тие ја играат улогата на инхибитори во различни фази на патогенеза. ASO и SIRNA делуваат на ниво на целната mRNA; Аптамерот директно ја инхибира активноста на протеините вклучени во патогенезата. Нивната заедничка точка е дека тие интервенираат во изразот на целните гени за да се постигне целта на третман на болести.
Overall, the unique mechanism of action makes the small nucleic acid drugs have many advantages: high therapeutic efficiency, strong target specificity, low toxicity, wide range of therapeutic areas, etc., and compared with the small molecule drugs and antibody drugs, the small nucleic acid drugs have short research and development cycle, not easy to produce drug resistance, long-lasting effect, and high success rate of research and development, which is regarded as the third generation на фармацевтска технологија за иновации што ќе промовира промена на фармацевтската индустрија по малите лекови на молекула и лекови за антитела. Сè повеќе фармацевтски компании инвестирале во иновативното истражување и развој на сиРНА лекови.
Статус на лекови со мала нуклеинска киселина на пазарот
Одобрени лекови за мала нуклеинска киселина:
- Антисенс олигонуклеотиди (ASOS): Овие единечни - заробени ДНК или РНК молекули се врзуваат за специфични mRNA секвенци за да го инхибираат преводот или да го модифицираат спојувањето. Забележителни ASOs вклучуваат:
- Nusinersen (Spinraza): Одобрено за атрофија на 'рбетниот мускулест.
- Eteplirsen (Exondys 51): Цели на мускулна дистрофија на Духен.
- Инотерсен (Тегседи): Третира наследен транстиретин - посредувана амилоидоза.
- Мали РНК за мешање (siRNAs): Двоен - заглавени РНК молекули кои ја промовираат деградацијата на целната mRNA.
Одобрените терапии на siRNA вклучуваат:
- Patisiran (Onpattro): Првиот FDA - одобрена siRNA лек, обраќајќи се на наследен транстетиретин - посредувана амилоидоза.
- Givosiran (givlaari): за акутна хепатална порфирија.
- Лумасиран (Окслумо): Цели на примарна хипероксалурија тип 1.
- Аптамери: кратки, структурирани нуклеински киселини кои се врзуваат за специфични протеини.
- Пегаптаниб (Мекуген): Аптамер одобрен за возраста - Поврзана макуларна дегенерација.
Клучни зборови: GalNAC - siRNA, siRNA испорака, siRNA бегство, лизозоми на црниот дроб, хепатоцитни лизозоми, тритозом, лизозомски катаболизам, лизозомска стабилност, лизозомска киселина фосфатаза
Време на објавување: 2025 - 04 - 09 10:04:06