സിർണ മയക്കുമരുന്ന് (ഒലിഗോൺക്ലോടൈഡുകൾ) ആമുഖവും ആശയങ്ങളും

പശ്ചാത്തലം

അതിന്റെ അദ്വിതീയ സാങ്കേതിക സ്വഭാവസവിശേഷതകളുടെ ഫലമായി, അടുത്ത കാലത്തായി പുതിയ മയക്കുമരുന്ന് ഗവേഷണത്തിന്റെയും വികസനത്തിന്റെയും മേഖലയിൽ ശ്രദ്ധ കേന്ദ്രീകരിച്ചതാണ് സിർണ മരുന്ന് അടുത്ത കാലത്തായി ശ്രദ്ധ കേന്ദ്രീകരിച്ചത്, ഇത് നിലവിൽ അതിവേഗം വികസിപ്പിച്ചുകൊണ്ടിരിക്കുകയാണ്. പരമ്പരാഗത ചെറിയ തന്മാത്രയും ആന്റിബോഡി മരുന്നുകളുമായി താരതമ്യപ്പെടുത്തുമ്പോൾ, ഫാസ്റ്റ് ടാർഗെറ്റ് സ്ക്രീനിംഗ്, ഉയർന്ന ചികിത്സാ കാര്യക്ഷമത, ആർ & ഡി വിജയ നിരക്ക്, ആർ & ഡി വിജയ നിരക്ക് എന്നിവയും, അതിന് പുറത്ത് "ചെറിയ തന്മാത്രയും, ആന്റിബോൾ, ആന്റിബോൾ മരുന്നുകളും ഫാർമസ്യൂട്ടിക്കൽസ്. ചെറിയ തന്മാത്ര മരുന്നുകൾക്കും ആന്റിബോഡി മരുന്നുകൾക്കും പുറമേ ഫാർമസ്യൂട്ടിക്കൽ ഓഫ് ഫാർമസ്യൂട്ടിക്കൽ തരം. 

എന്നിരുന്നാലും, ഒരു പുതിയ ക്ലാസ് തന്മാത്രകളെന്ന നിലയിൽ, സിർണ മരുന്നുകൾ ധ്രുവവും ചാർജ്ജ്, മയക്കുമരുന്ന് ഡെലിവറി സംവിധാനങ്ങളും ഇങ്ങനെ ആവശ്യമാണ്, ഇത് സിർണ മയക്കുമരുന്ന്യുടെ ആദ്യകാല വികസനത്തിന് ഒരു പുതിയ വെല്ലുവിളിയാണ്.

സിർന മരുന്നുകളുടെ ആമുഖം

ഒലിഗോൺസ്ലോട്ട്സ് (ഓണുകൾ) എന്നും അറിയപ്പെടുന്ന സിർണ മരുന്നുകൾ, മയക്കുമരുന്ന് റഫർ ചെയ്യുക - സാധാരണ ഒലിഗോൺക്ലോടീഡുകൾക്ക് 18 - 30 ന് നീളമുണ്ട്. ചെറിയ ഇന്റർഫെർട്ടിംഗ് ആർഎൻഎ (സിർന), ആന്റിസെൻറ് ഒലിഗോൺസ്ലീഡ് (അസോ), മൈക്രോ (മിർന), ചെറിയ സജീവമാക്കുന്നു.

നിലവിലെ ഗവേഷണങ്ങൾ മൂന്ന് തരത്തിലുള്ള സിർണ മരുന്നുകളിൽ ശ്രദ്ധ കേന്ദ്രീകരിക്കുന്നു: അസോ, സിർന, ആപ്റ്റാമർ. വ്യത്യസ്ത ഒളിഗൊണക്ലിയേഡിനുകൾക്ക് വ്യത്യസ്ത സംവിധാനങ്ങളുണ്ട്, അവ രോഗബാധിതരുടെ വിവിധ ഘട്ടങ്ങളിലെ ഇൻഹിബിറ്ററുകളുടെ വേഷം അവർ അഭിനയിക്കുന്നു. ASO, SIRNNA ARN ART ARN ART ഇനിമജെനിസിസിൽ ഉൾപ്പെട്ട പ്രോട്ടീനുകളുടെ പ്രവർത്തനത്തെ ആപ്റ്റാമർ നേരിട്ട് തടയുന്നു. രോഗ ചികിത്സയുടെ ലക്ഷ്യം നേടുന്നതിനായി ടാർഗെറ്റ് ജീനുകളുടെ പ്രകടനത്തിൽ അവർ ഇടപെടുന്നതാണ് അവരുടെ പൊതുവിഭാഗം.

മൊത്തത്തിൽ, പ്രവർത്തനരീതിയുടെ അദ്വിതീയ മെക്കാനിസം ചെറിയ ന്യൂക്ലിക് ആസിരറ്റിന് ധാരാളം ഗുണങ്ങൾ ഉണ്ട്: ഉയർന്ന ചികിത്സാ കാര്യക്ഷമത, ശക്തമായ ടാർഗെറ്റ് ഡിസ്ട്രിക്റ്റും ആന്റിബോൾ മയക്കുമരുന്നുകളുമാണ്, കൂടാതെ ചെറിയ തന്മാത്ര മരുന്നുകളും ആന്റിബോഡി മരുന്നുകളും പിന്തുടർന്ന് ഫാർമസ്യൂട്ടിക്കൽ വ്യവസായത്തിന്റെ മാറ്റം പ്രോത്സാഹിപ്പിക്കുന്ന മൂന്നാം തലമുറയെ ഫാർമസ്യൂട്ടിക്കൽ ഇന്നൊവേഷൻ സാങ്കേതികവിദ്യയായി കണക്കാക്കപ്പെടുന്നു. കൂടുതൽ കൂടുതൽ ഫാർമസ്യൂട്ടിക്കൽ കമ്പനികൾ സിർണ മരുന്നുകളുടെ നൂതന ഗവേഷണത്തിലും വികസനത്തിലും നിക്ഷേപിച്ചു.

വിപണിയിലെ ചെറിയ ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് മരുന്നുകളുടെ നില

അംഗീകൃത ചെറിയ ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് മരുന്നുകൾ:

• ആന്റിസെൻസെൻസ് ഒലിഗോൺക്ലോടൈഡുകൾ (അസോസ്): ഈ സിംഗിൾ - സ്ട്രെഡ് ചെയ്ത ഡിഎൻഎ തന്മാത്രകൾ വിവർത്തനമോ സ്പ്ലിംഗിംഗ് പരിഷ്കരിക്കുന്നതിനോ നിർദ്ദിഷ്ട എംഎൻഎൻഎ തന്മാത്രകൾ ബന്ധിപ്പിക്കുന്നു. ശ്രദ്ധേയമായ അസോസിന് ഇവ ഉൾപ്പെടുന്നു:
• ന്യൂസിനേഴ്സൺ (സ്പിരാസ): സുഷുമ്ന മസ്കുലർ അട്രോഫിക്ക് അംഗീകരിച്ചു.
• Etplirsen (EXOndys 51): ഡുചെൻ മസ്കുലർ ഡിസ്ട്രോഫി ടാർഗെറ്റുകൾ.
• Inotaseen (Tegsedi): പാരമ്പര്യ ട്രാച്യേരിൻ ചികിത്സിക്കുന്നു - മധ്യസ്ഥ അമിലോയ്ഡിസിസ്.
• ചെറിയ ഇടപെടൽ ആർനാസ് (സിർണാസ്): ഇരട്ട - സ്ട്രണ്ടഡ് ആർഎൻഎ തന്മാത്രകൾ ടാർഗെറ്റ് ഓഫ് മിൻസ് കളയെ പ്രോത്സാഹിപ്പിക്കുന്നതാണ്.

അംഗീകരിച്ച സിർന തെറാപ്പികളിൽ ഇവ ഉൾപ്പെടുന്നു:

• പാറ്റിസിരൻ (ഓൺപത്ട്രോ): ആദ്യത്തെ എഫ്ഡിഎ - സിർണ മയക്കുമരുന്ന് അംഗീകരിച്ചു
• ഗിവോസിറാൻ (ഗിവിലാരി): അക്യൂട്ട് ഹെപ്പാറ്റിക് പോർഫിറിയയ്ക്കായി.
• ലുമാസീരൻ (ഓക്സ്ലുമോ): ടാർഗെറ്റുകൾ പ്രാഥമിക ഹൈപ്പർറോക്സുരിയ തരം 1.
• Aptames: നിർദ്ദിഷ്ട പ്രോട്ടീനുകളെ ബന്ധിപ്പിക്കുന്ന ഹ്രസ്വ, ഘടനാപരമായ ന്യൂക്ലിക് ആസിഡുകൾ.
• പെഗാപ്റ്റനിബ് (മക്കാഗൻ): പ്രായത്തിന് അംഗീകരിച്ച ഒരു ആപ്റ്റാമർ - അനുബന്ധ മാക്യുലർ ഡീജനറേഷൻ.

കീവേഡുകൾ: സിർണ, സിർണ ഡെലിവറി, സിർണ എസ്