Увод и концепти лека Сирна (олигонуклеотиди)

Позадина

На основу својих јединствених техничких карактеристика, сирна лека је постала фокус пажње у области нових истраживања и развоја лека и развоја, а тренутно је једно од најбрже развијати генске терапије. У поређењу са традиционалним малим лековима за мале молекуле и лек против антитела, сирна лек може да интервенише из извора, са предностима брзог скрининга, високе терапеутске ефикасности, не лако израђују отпорност на лекове, ниску токсичност, насупрот стопу успеха, и тако даље, што се тиче "у токсичности, што се сматра да је" пол. Трећи талас лекова поред малих молекула и лекова против антитела. 

Међутим, као нова класа молекула лека, сирна лека су поларна, оптужена и захтевају хемијске модификације и системи за доставу лекова и на тај начин имају различита фармаколошка својства од хемијских малих молекула и лекова против антитела, што представља нови изазов за рани развој сирне лекове.

Увођење лекова Сирна

Лијекови Сирна, такође познати и као олигонуклеотиди (укључива), односе се на лек - спреман олигонуклеотиди обично 18 - дужине 30 НТ дужине. Мали РНА лекови укључују малу ометајућу РНА (Сирна), антисенсе олигонуклеотид (АСО), Мицрорна (Мирна), мале активирање РНА (Сарна), Мессенгер РНА (МРНА), аптамер и антитело и антитело - олигонуклеино коњугате (АОЦ).

Тренутно истраживање фокусира се на три врсте лекова СиРНА: АСО, Сирна и Аптамер. Различити олигонуклеотиди имају различите механизме деловања и они играју улогу инхибитора у различитим фазама патогенезе. АСО и СИРНА дјелују на нивоу циљне мРНА; Аптамер директно инхибира активност протеина који су укључени у патогенезу. Њихова заједничка тачка је да интервенишу у изразу циљних гена да би се постигла сврха лечења болести.

Све у свему, јединствени механизам деловања чини да лекови мале нуклеинске киселине имају много предности: високу терапијску ефикасност, снажну циљану специфичност, ниску токсичност, широк спектар терапијских подручја итд., И у поређењу са лековима за мале молекуле и антитела, а не лако ствара отпорност на дрогу, а не лако ствара отпорност на дрогу, а не лако стварање отпорности и развоја на лековима, а не лако ствара отпорност на дрогу и високу процену. Генерирање технологије фармацеутске иновације која ће промовисати промену фармацеутске индустрије након малог молекула лекова и лекове против антитела. Све више фармацеутских компанија уложило је у иновативно истраживање и развој сирни лекова.

Статус дроге малих нуклеинских киселина на тржишту

Одобрено лекове за мале нуклеинске киселине:

• Антисенсе олигонуклеотиди (АСОС): Ови појединачни - насукани молекули ДНК или РНА везују се за одређене секвенце МРНА да инхибирају превод или модификују спајање. Примјетни АСОС укључује:
• Нусинерсен (Спинраза): Одобрено за кичмени мишићну атрофију.
• Етеплирсен (Екундис 51): Циља Дуцхенне мишићне дистрофије.
• ИноТенсен (Тегседи): Третира насљедни транстхиретин - посредовану амилоидозу.
• Мали ометајуће РНАС (Сирнас): двоструко - насукани РНА молекули који промовишу деградацију циљне мРНА.

Одобрена сирна терапија укључују:

• Патисиран (ОНПАТТРО): Први ФДА - Одобрено лек Сирна, адресирање наследној трансхиретин - посредоване амилоидозе.
• ГИВОСИРАН (ГИВЛААРИ): за акутну јетрену порфирију.
• Лумасиран (Оклумо): Циљана примарна хипероксалурија типа 1.
• Аптамери: Кратке, структуриране нуклеинске киселине које се везују за одређене протеине.
• Пегаптаниб (Мацуген): Аптамер одобрен за старост - Сродне макуларне дегенерације.

Кључне речи: ГАЛНАЦ - Сирна, сирна Достава, сирна Есцапе, Лизосоми јетре, лизосоме хепатоцита, тритозома, лизосома катаболизма, лизосомална стабилност, фосфатаза лизосомалне киселине