SiRNA drug షధం యొక్క పరిచయం మరియు భావనలు (ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్స్)

నేపథ్యం

దాని ప్రత్యేకమైన సాంకేతిక లక్షణాల వల్ల, సిఆర్ఎన్ఎ డ్రగ్ ఇటీవలి సంవత్సరాలలో కొత్త drug షధ పరిశోధన మరియు అభివృద్ధి రంగంలో దృష్టి కేంద్రీకరించింది మరియు ప్రస్తుతం ఇది చాలా వేగంగా అభివృద్ధి చెందుతున్న జన్యు చికిత్సలలో ఒకటి. సాంప్రదాయ చిన్న అణువుల మందులు మరియు యాంటీబాడీ drugs షధాలతో పోలిస్తే, siRNA drug షధం మూలం నుండి జోక్యం చేసుకోవచ్చు, వేగవంతమైన లక్ష్య స్క్రీనింగ్, అధిక చికిత్సా సామర్థ్యం, ​​drug షధ నిరోధకతను ఉత్పత్తి చేయడం అంత సులభం కాదు చిన్న అణువుల మందులు మరియు యాంటీబాడీ మందులతో పాటు ce షధాల యొక్క మూడవ తరంగం. 

ఏదేమైనా, drug షధ అణువుల యొక్క కొత్త తరగతిగా, సిఆర్ఎన్ఎ మందులు ధ్రువంగా ఉంటాయి మరియు charnaly షధాన్ని మెరుగుపరచడానికి రసాయన మార్పులు మరియు delivery షధ పంపిణీ వ్యవస్థలు అవసరం

సంపాదన

సిర్నా మందులు, ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్స్ (ON లు) అని కూడా పిలుస్తారు, drug షధాన్ని చూడండి - రెడీ ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్స్ సాధారణంగా 18 - 30 nt పొడవు. చిన్న RNA మందులలో చిన్న జోక్యం చేసుకునే RNA (siRNA), యాంటిసెన్స్ ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ (ASO), మైక్రోఆర్ఎన్ఎ (మిఆర్ఎన్ఎ), చిన్న యాక్టివేటింగ్ RNA (సర్నా), మెసెంజర్ RNA (mRNA), ఆప్టామెర్ మరియు యాంటీబాడీ - ఒలిగోన్యూక్లియిక్ కంజుగేట్స్ (AOC) ఉన్నాయి.

ప్రస్తుత పరిశోధన మూడు రకాల siRNA drugs షధాలపై దృష్టి పెడుతుంది: ASO, siRNA మరియు ఆప్టామెర్. వేర్వేరు ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్లు చర్య యొక్క వేర్వేరు విధానాలను కలిగి ఉంటాయి మరియు అవి వ్యాధికారక ఉత్పత్తి యొక్క వివిధ దశలలో నిరోధకాల పాత్రను పోషిస్తాయి. ASO మరియు siRNA టార్గెట్ mRNA స్థాయిలో పనిచేస్తాయి; వ్యాధికారకంలో పాల్గొన్న ప్రోటీన్ల కార్యాచరణను ఆప్టామెర్ నేరుగా నిరోధిస్తుంది. వారి సాధారణ విషయం ఏమిటంటే, వారు వ్యాధి చికిత్స యొక్క ఉద్దేశ్యాన్ని సాధించడానికి లక్ష్య జన్యువుల వ్యక్తీకరణలో జోక్యం చేసుకుంటారు.

మొత్తంమీద, చర్య యొక్క ప్రత్యేకమైన యంత్రాంగం చిన్న న్యూక్లియిక్ ఆమ్ల drugs షధాలను చాలా ప్రయోజనాలను కలిగి ఉంటుంది: అధిక చికిత్సా సామర్థ్యం, ​​బలమైన లక్ష్య విశిష్టత, తక్కువ విషపూరితం, విస్తృత శ్రేణి చికిత్సా ప్రాంతాలు మొదలైనవి, మరియు చిన్న అణువుల మందులు మరియు యాంటీబాడీ drugs షధాలతో పోల్చితే, చిన్న న్యూక్లియిక్ ఆమ్ల మందులు చిన్న పరిశోధన మరియు అభివృద్ధి చక్రాన్ని కలిగి ఉన్నాయి, ఇవి తడి చిన్న అణువుల మందులు మరియు యాంటీబాడీ .షధాల తరువాత ce షధ పరిశ్రమ యొక్క మార్పును ప్రోత్సహించే ce షధ ఇన్నోవేషన్ టెక్నాలజీ. SIRNA డ్రగ్స్ యొక్క వినూత్న పరిశోధన మరియు అభివృద్ధిలో ఎక్కువ ce షధ కంపెనీలు పెట్టుబడులు పెట్టాయి.

మార్కెట్లో చిన్న న్యూక్లియిక్ యాసిడ్ మందుల స్థితి

ఆమోదించబడిన చిన్న న్యూక్లియిక్ యాసిడ్ మందులు:

• యాంటిసెన్స్ ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్స్ (ASOS): ఈ సింగిల్ - ఒంటరిగా ఉన్న DNA లేదా RNA అణువులు అనువాదాన్ని నిరోధించడానికి లేదా స్ప్లికింగ్‌ను సవరించడానికి నిర్దిష్ట mRNA సన్నివేశాలకు బంధిస్తాయి. గుర్తించదగిన ASOS ఇవి:
• నుసైనర్సన్ (స్పిన్‌రాజా): వెన్నెముక కండరాల క్షీణతకు ఆమోదించబడింది.
• ఎటెప్లిర్సెన్ (ఎక్సోండిస్ 51): డుచెన్ మస్క్యులర్ డిస్ట్రోఫీని లక్ష్యంగా చేసుకుంది.
• ఇనోటెర్సన్ (టెగ్సేడి): వంశపారంపర్య ట్రాన్స్‌థిరెటిన్ - మధ్యవర్తిత్వ అమిలోయిడోసిస్‌కు చికిత్స చేస్తుంది.
• చిన్న జోక్యం చేసుకునే RNA లు (siRNA లు): టార్గెట్ mRNA యొక్క క్షీణతను ప్రోత్సహించే డబుల్ - ఒంటరిగా ఉన్న RNA అణువులు.

ఆమోదించబడిన siRNA చికిత్సలు:

• పాటిసిరాన్ (ఒన్‌పాట్రో): మొదటి ఎఫ్‌డిఎ - ఆమోదించబడిన సిఆర్ఎన్ఎ డ్రగ్, వంశపారంపర్య ట్రాన్స్‌థిరేటిన్ చిరునామా - మధ్యవర్తిత్వ అమిలోయిడోసిస్.
• గివోసిరాన్ (గివ్లారీ): తీవ్రమైన హెపాటిక్ పోర్ఫిరియా కోసం.
• లుమాసిరాన్ (ఆక్స్లుమో): ప్రాధమిక హైపోరోక్సలూరియా రకం 1 ను లక్ష్యంగా చేసుకుంది.
• ఆప్టామెర్స్: నిర్దిష్ట ప్రోటీన్లతో బంధించే చిన్న, నిర్మాణాత్మక న్యూక్లియిక్ ఆమ్లాలు.
• పెగాప్టానిబ్ (మకుజెన్): వయస్సు కోసం ఆమోదించబడిన ఆప్టామెర్ - సంబంధిత మాక్యులర్ క్షీణత.

కీవర్డ్లు: గాల్నాక్ - siRNA, siRNA డెలివరీ, సిఆర్ఎన్ఎ ఎస్కేప్, లివర్ లైసోజోమ్స్, హెపాటోసైట్ లైసోజోమ్స్, ట్రిటోజోమ్, లైసోసోమ్ క్యాటాబోలిజం, లైసోసోమల్ స్టెబిలిటీ, లైసోసోమల్ యాసిడ్ ఫాస్ఫేటేస్