تعارف اور سی آر این اے ڈرگ (اولیگونوکلیوٹائڈس) کے تصورات

پس منظر

اپنی انوکھی تکنیکی خصوصیات کی بنا پر ، حالیہ برسوں میں سیرنا ڈرگ نئی منشیات کی تحقیق اور ترقی کے میدان میں توجہ کا مرکز بن چکی ہے ، اور اس وقت جین کے علاج میں تیزی سے ترقی پذیر ہے۔ روایتی چھوٹی انو منشیات اور اینٹی باڈی ادویات کے مقابلے میں ، سی آر این اے کی دوائی ماخذ سے مداخلت کرسکتی ہے ، جس میں تیز تر ہدف کی اسکریننگ ، اعلی علاج کی کارکردگی ، منشیات کی مزاحمت پیدا کرنے میں آسان نہیں ، طویل - دیرپا اثر ، کم زہریلا ، مضبوط خصوصیت ، آر اینڈ ڈی کامیابی کی شرح اور اسی طرح ، جس کو "چھوٹے سے ملحق منشیات کی مضبوطی ، آر اینڈ ڈی کی کامیابی کی شرح اور اسی طرح سمجھا جاتا ہے۔ دواسازی چھوٹی انو منشیات اور اینٹی باڈی دوائیوں کے علاوہ دواسازی کی تیسری لہر۔ 

تاہم ، منشیات کے انووں کی ایک نئی کلاس کی حیثیت سے ، سی آر این اے کی دوائیوں کو قطبی ، چارج کیا جاتا ہے ، اور ان کی ضرورت ہوتی ہے کہ وہ منشیات کو بہتر بنانے کے لئے کیمیائی ترمیم اور منشیات کی ترسیل کے نظام کی ضرورت ہوتی ہے ، اور اس طرح کیمیائی چھوٹے انووں اور اینٹی باڈی ادویات سے مختلف فارماسولوجیکل خصوصیات ہوتی ہیں ، جو سی آر این اے ادویات کی ابتدائی نشوونما کے ل a ایک نیا چیلنج بنتی ہیں۔

سی آر این اے منشیات کا تعارف

سی آر این اے ڈرگس ، جسے اولیگونوکلیوٹائڈس (او این ایس) بھی کہا جاتا ہے ، منشیات کا حوالہ دیتے ہیں - تیار اولیگونوکلیوٹائڈس عام طور پر 18 - 30 این ٹی لمبائی میں۔ چھوٹی آر این اے دوائیوں میں چھوٹی مداخلت کرنے والی آر این اے (سی آر این اے) ، اینٹی سینس اولیگونوکلیوٹائڈ (اے ایس او) ، مائکرو آر این اے (ایم آر این اے) ، چھوٹی چالو کرنے والی آر این اے (سارنا) ، میسنجر آر این اے (ایم آر این اے) ، اپٹیمر ، اور اینٹی باڈی - اولیگونوکلیک کنجوجٹس (اے او سی) شامل ہیں۔

موجودہ تحقیق میں تین قسم کے سی آر این اے منشیات پر توجہ دی گئی ہے: ASO ، SIRNA اور اپٹیمر۔ مختلف اولیگونوکلیوٹائڈس میں عمل کے مختلف میکانزم ہوتے ہیں ، اور وہ روگجنن کے مختلف مراحل پر روکنے والوں کا کردار ادا کرتے ہیں۔ ASO اور SIRNA ہدف mRNA کی سطح پر ایکٹ ؛ اپٹیمر روگجنن میں شامل پروٹین کی سرگرمی کو براہ راست روکتا ہے۔ ان کا مشترکہ نقطہ یہ ہے کہ وہ بیماری کے علاج کے مقصد کو حاصل کرنے کے لئے ہدف جینوں کے اظہار میں مداخلت کرتے ہیں۔

مجموعی طور پر ، عمل کا انوکھا طریقہ کار چھوٹے نیوکلیک ایسڈ کی دوائیوں کو بہت سے فوائد حاصل کرتا ہے: اعلی علاج کی کارکردگی ، مضبوط ہدف کی خصوصیت ، کم زہریلا ، کم زہریلا ، علاج معالجے کی وسیع رینج وغیرہ۔ دواسازی کی جدت طرازی کی ٹکنالوجی جو چھوٹی انو دوائیوں اور اینٹی باڈی دوائیوں کے بعد دواسازی کی صنعت میں تبدیلی کو فروغ دے گی۔ زیادہ سے زیادہ دواسازی کی کمپنیوں نے سی آر این اے منشیات کی جدید تحقیق اور ترقی میں سرمایہ کاری کی ہے۔

مارکیٹ میں چھوٹے نیوکلک ایسڈ دوائیوں کی حیثیت

چھوٹی نیوکلک ایسڈ دوائیں منظور شدہ:

• اینٹی سینس اولیگونوکلیوٹائڈس (ASOS): یہ سنگل - پھنسے ہوئے ڈی این اے یا آر این اے کے انووں کو ترجمے کو روکنے یا اس میں ترمیم کرنے کے ل specific مخصوص ایم آر این اے کی ترتیب سے منسلک ہوتا ہے۔ قابل ذکر ASOS میں شامل ہیں:
• nusinersen (spinraza): ریڑھ کی ہڈی کے پٹھوں کی atrophy کے لئے منظور شدہ.
• iteplirsen (exondys 51): ڈچن پٹھوں کے ڈسٹروفی کو نشانہ بناتا ہے۔
• inotersen (tegsedi): موروثی transthyretin کا ​​علاج کرتا ہے - ثالثی امیلائڈوسس.
• چھوٹے مداخلت کرنے والے آر این اے (سی آر این اے): ڈبل - پھنسے ہوئے آر این اے انو جو ہدف ایم آر این اے کے انحطاط کو فروغ دیتے ہیں۔

منظور شدہ سی آر این اے علاج میں شامل ہیں:

• پٹیسیرن (آنپٹرو): پہلا ایف ڈی اے - منظور شدہ سی آر این اے ڈرگ ، موروثی ٹرانس اسٹیریٹین سے خطاب کرتے ہوئے - ثالثی امیلائڈوسس۔
• گیووسیران (جیولاری): شدید ہیپاٹک پورفیریا کے لئے۔
• لوماسیران (آکسلوومو): پرائمری ہائپروکسالوریا ٹائپ 1 کو نشانہ بناتا ہے۔
• اپٹیمرز: مختصر ، ساختہ نیوکلیک ایسڈ جو مخصوص پروٹینوں سے منسلک ہوتے ہیں۔
• پیگپٹانیب (میکوجین): عمر کے لئے منظور شدہ ایک اپٹیمر سے متعلق میکولر انحطاط۔

کلیدی الفاظ: گالناک - سی آر این اے ، سی آر این اے کی ترسیل ، سی آر این اے سے فرار ، جگر لیزوسومس ، ہیپاٹوسائٹ لیزوسومس ، ٹرائٹسوم ، لیزوسوم کیٹابولزم ، لیزوسومل استحکام ، لیزوسومل ایسڈ فاسفیٹیس