Eftergrûn
Troch de unike technyske skaaimerken is Sirna-drugs de fokus fan oandacht wurden yn it fjild fan nije drugûndersyk en ûntwikkeling yn 'e ôfrûne jierren, en is ien fan' e meast rap fan 'e meast rap ûntwikkelen op it stuit. Fergelike mei tradisjonele lytse molekule-drugs en antistysk-drugs kinne yngripe fan 'e boarch, mei de foardielen fan' e riemskoand, net maklik te produsearjen, en bringt it "njonken lytse molekle-drugs en antzibody drugs" bûten de tredde welle fan Farmaseutika. De tredde welle fan farmaseutika neist lytse molekule drugs en antziboeken.
As in nije klasse fan drugsmoleculen, binne Sirna-drugs lykwols polaris, en fereaskje yn 'e kredy-leveringen, en hawwe se dêrom in nije útdaging, dy't in nije útdaging foarmet foar de iere ûntwikkeling fan Sirna-drugs.
Yntroduksje fan Sirna Drugs
Sirna-drugs, ek wol Oligonucleotides (ons) neamd, ferwize nei drug - klear oligonukleotiden typysk 18 - 30 NT yn 'e lingte. Lytse RNA-drugs omfetsje lytse ynterferearjend RNA (Sirna), Antisense Oligona (Mirna), Small Actuation, Messenger RNA (MRNA), Aptamer, Oligonukley Conjugates (AOC).
Hjoeddeistich ûndersyk rjochtet him op trije soarten Sirna-drugs: Aso, sinnige en aptamer. Ferskillende oligonukleotiden hawwe ferskillende meganismen fan aksje, en se spielje de rol fan inhibitors op ferskate stadia fan pathogenese. Aso en Sirna hannelje op it nivo fan doel Mrna; Aptamer hindert direkt de aktiviteit fan proteïnen belutsen by Pathogenese. Harren mienskiplike punt is dat se yngripe yn 'e útdrukking fan doel-genagen om it doel fan syktebehandeling te berikken.
Oer it algemien makket it unike meganisme fan aksje, de lytse nukleeske acid in protte foardielen hawwe, en ferlike-skokkend, ensfrijdichte mei de lytse molape-ferset, lang produsearje, lang - LANDSTE EFFEEK, EN HJIRD SUCTIVERE Fan ûndersyk en ûntwikkeling, dy't wurdt beskôge as de tredde generaasje farmaseutyske ynnology-technology dy't de feroaring fan 'e farmaseutyske yndustry befoardert nei de lytse molekule drugs en antistysk drugs. Mear en mear farmaseutyske bedriuwen hawwe ynvestearre yn it ynnovative ûndersyk en ûntwikkeling fan Sirna-drugs.
Status fan lytse kearnen soere drugs op 'e merke
Goedkard lytse kearnsoeren oan:
- Antisense oligonucleotides (ASOS): Dizze single - Stranne DNA of RNA-molekulen Bind om spesifike MRNA-sekwinsjes te hinderjen of splicing te feroarjen. Opmerklike ASOS omfetsje:
- Nusinersen (Spinraza): goedkard foar spinale spier atrofy.
- ETEPLIRSE (Exondys 51): Target Duchenne spierd dystrophy.
- Inotersen (tegsedi): behannelet erflike transthyretin - bemiddele amyloidose.
- Lytse ynterferearjende RNAS (Sirnas): dûbele - strânde RNA-molekulen dy't de degradaasje fan doel promovearje.
Goedkard Sirna-terapysjes omfetsje:
- Patisiran (Onpattro): The Earste FDA - Gearbewurde Sirna-drugs, adressearret Hereditary Transthyretin - Mediated Amyloidose.
- GIVOSIRAN (GIVLAIARS): FOAR ACUTE HEPATIC POPPYRIA.
- Lumasiran (Oxlumo): Doelt primêr Hyperxaluria Type 1.
- APTAMERS: KORT, STRUKTURES NUCLEIC ACIDS DAT BINNE TO SPESIFIKE PROTEINS.
- Pegaptanib (Macugen): In aptamer goedkard foar leeftyd - Related Makulêre degeneraasje.
Trefwurden: Galnac - Sirna, sirna-levering, sinnich ûntsnapping, lever lysosomen, tritosomen, lysosome katabolisme, lysosomale stabiliteit, lysosomale soere fosfatase
Posttiid: 2025 - 04 - 09 10:04:06