Taw qhia thiab cov tswv yim ntawm Sirna Tshuaj (Oligonucleides)

Qhov nyob nram qab

Los ntawm kev tsim txiaj ntawm nws cov yam ntxwv tshwj xeeb, Sirna Yeeb tau ua raws li kev tshawb fawb ntawm kev tshawb fawb tshiab thiab yog ib qho kev txhim kho tam sim no ntawm cov noob tshiab. Piv nrog cov tshuaj ua yeeb yaj kiab me me thiab cov tshuaj tiv thaiv Sirna ntawm cov khoom siv tshuaj tiv thaiv kev ua tiav thiab lwm yam tshuaj tiv thaiv kab mob R & D & DISTEDY Kws muag khoom. Qhov thib peb ntawm cov kws tshuaj ntawm cov kws tshuaj ntxiv ntxiv rau cov tshuaj me me tshuaj thiab cov tshuaj tiv thaiv tshuaj tiv thaiv. 

Txawm li cas los xij, raws li chav kawm tshiab ntawm cov tshuaj molecules, siv cov tshuaj tua kab thiab cov tshuaj tiv thaiv tshuaj, uas ua qhov kev sib tw tshiab rau kev txhim kho siirna.

Taw qhia txog Sirna Yeeb Tshuaj

Sirna ports, tseem hu ua oligonucleides (ONS), xa mus rau cov tshuaj - RNACH ARGOUND ME NYAB (SARNA), MANIANE DNA (ASO), MISTAMER, thiab tshuaj tiv thaiv / AOC).

Kev tshawb fawb tam sim no tsom rau peb hom ntawm Sirna Tshuaj: ASO, silna thiab aptamer. Txawv OligonucleAs muaj cov txheej txheem sib txawv ntawm kev nqis tes ua, thiab lawv ua lub luag haujlwm ntawm tus neeg tsis muaj kev sib txawv ntawm pathogenesis. Aso thiab Sirna ua nyob rau theem ntawm lub hom phiaj MRNA; Aptamer ncaj qha tiv thaiv kev ua si ntawm cov protein cuam tshuam nrog hauv pathogenesis. Lawv cov lus taw tes yog tias lawv cuam tshuam hauv kev nthuav qhia ntawm cov hom phiaj ntawm lub hom phiaj ntawm lub hom phiaj ntawm tus kab mob ntawm kab mob ntawm tus kab mob.

Zuag qhia tag nrho, kev ua yeeb yam me me ua rau cov tshuaj muaj zog, tsis muaj txiaj ntsig zoo, thiab cov txiaj ntsig zoo ntawm kev txhim kho, thiab cov txiaj ntsig zoo ntawm kev tshawb fawb thiab kev txhim kho ntawm kev tshawb fawb thiab kev txhim kho, uas yog suav hais tias yog lub cim thib peb uas yuav txhawb nqa kev lag luam tshuaj thiab tshuaj tiv thaiv tshuaj tiv thaiv. Ntau thiab ntau lub tuam txhab ntawm cov chaw muag tshuaj tau nqis peev rau hauv kev tshawb fawb tshiab thiab kev txhim kho cov kua dej.

Cov xwm txheej ntawm cov kua txiv me me ntawm lub khw

Pom zoo me me nucleic acid tshuaj:

• Antisension Oligonucleides (Asos): cov no - Stranded DNA lossis RNA lwg me me los khi cov mrancit txhais lus lossis hloov kho. Ceeb toom asos muaj xws li:
• Nusinersen (SpinRaza): Tau pom zoo rau tus txha caj qaum ib txwm ua.
• Etplirsen (Exondys 51): Hom Phiaj Duchenne Cov Dystrophy.
• Inotersersen (Tegsedi): Kho cov tshuaj ntsuab mereditary transthletin - Med amyloidosis.
• Kev cuam tshuam me me (Sirnas): Ob Chav - Stranded RNA lwg me me uas txhawb txoj kev tsis txaus siab ntawm lub hom phiaj MRNA.

Pom zoo Sina kho xws li:

• Patisiran (onpattro): Thawj FDA - Pom zoo Sirna tshuaj, hais txog kev hloov kho kab mob heredary transthyretin - Med amyloidosis.
• Givosiran (Givlaari): Rau mob Hepatic porphyria.
• Lumasiran (Oxlumo): Hom Phiaj Tseem Ceeb Hyperoxaluria Hom 1.
• Aptamers: luv luv, txheej txheem tsim cov kua qaub uas khi rau cov tshuaj tsw qab.
• Pegaptanib (Macugen): A Aptamer tau pom zoo rau hnub nyoog - ntsig macular degeneration.

Cov ntsiab lus: silnac - sina, sirna khiav tawm, lub siab khiav tawm, tritosome catabolism, lysosome catabolism, lysosomal ruaj khov, lysosomal acid phosphatase