Cynomolgus Monkey BMSC & CD34+ HSCs: Нөхөн сэргээх анагаах ухаан, генийн эмчилгээнд зайлшгүй шаардлагатай хэрэгслүүд

Түлхүүр үгс

Cynomolgus сармагчин BMSC, cynomolgus сармагчин CD34+ HPSC,Циномолгус сармагчингийн ясны чөмөгний мезенхимийн стромын эсүүд, циномолгус сармагчин CD34+ цус үүсгэгч үүдэл эс, хүний бус примат үүдэл эс, нөхөн төлжих анагаах ухааны судалгаа, эд эсийн инженерчлэл, цус төлжүүлэх, үүдэл эс шилжүүлэн суулгах, генийн эмчилгээний эмнэлзүйн өмнөх загварууд, эсийн эмчилгээний хөгжил

IPHASE бүтээгдэхүүн

Танилцуулга

Хүний бус приматууд, ялангуяа синомолгус сармагчингууд нь физиологийн бүтэц, дархлааны систем, өвчний явцын хэлбэрүүдтэй маш төстэй хүмүүстэй 93% гаруй генетик ижил төстэй байдаг. Эдгээр нь эсийн эмчилгээ, генийн эмчилгээнд лабораторийн судалгаа, эмнэлзүйн хэрэглээний хоорондох зөрүүг арилгахад зориулагдсан хамгийн өргөн хүлээн зөвшөөрөгдсөн, найдвартай эмнэлзүйн өмнөх загварууд юм.

Бүх NHP-үүсэлтэй биологийн материалуудын дотроос ясны чөмөгний-үүсэлтэй үүдэл эсүүд нь хамгийн өргөн хэрэглэгддэг, сайн шинж чанартай эсийн популяци бөгөөд хамгийн чухал бөгөөд өргөн хэрэглэгддэг хоёр эсийн популяци юм.cynomolgus сармагчин ясны чөмөгний мезенхимийн стромын эсүүдболонCynomolgus сармагчин CD34+ гематопоэтик үүдэл эсүүд.

в гэж юу вэynomolgus сармагчин ясны чөмөгний мезенхимийн стромын эсүүд (BMSC)?

Cynomolgus сармагчин ясны чөмөгний мезенхимийн стромын эсүүд (BMSCs)нь cynomolgus macaques-ийн ясны чөмөгөөс гаралтай олон хүчит стромын эсүүд юм. Эдгээр эсүүд нь хуванцард наалдаж, өсгөвөрлөж, зохих нөхцөлд остеобласт, өөх эс, хондроцит зэрэг хэд хэдэн мезенхимийн удамд ялгарах чадвартай гэдгээрээ алдартай. Ясны чөмөгний бичил орчинд дэмжих үүрэг гүйцэтгэдэг тул синомолгус сармагчингийн BMSC нь нөхөн төлжих анагаах ухаан, эд эсийн инженерчлэл, дархлаа судлал, орчуулгын судалгаанд өргөн хэрэглэгддэг бөгөөд эсийн өсөлт, ялгарал, эмчилгээний хөгжлийг судлахад хүний ​​бус примат загвар болж өгдөг.

в гэж юу вэynomolgus сармагчин ясны чөмөг CD34+ гематопоэтик үүдэл/өвөг үүсгэгч эсүүд (HSPC)?

Cynomolgus сармагчны ясны чөмөг CD34+ гематопоэтик үүдэл/өвөг үүсгэгч эсүүд (HSPCs)Циномолгус макакагийн ясны чөмөгөөс тусгаарлагдсан боловсорч гүйцээгүй цусны эсүүд юм. Эдгээр нь цусны улаан эс, цагаан эс, ялтас зэрэг олон тооны цусны эсийн удам угсаагаар өөрийгөө шинэчилж, ялгах чадвартай үүдэл болон эрт үеийн популяцийг тодорхойлоход түгээмэл хэрэглэгддэг CD34 гадаргуугийн тэмдэглэгээг илэрхийлдэг. Циномолгус сармагчингийн CD34+ HSPC нь хүний ​​бус примат эсийн эх үүсвэрийн хувьд гематологи, үүдэл эсийн биологи, генийн эмчилгээ, шилжүүлэн суулгах судалгаанд өргөн хэрэглэгддэг ба эдгээр нь цус төлжүүлэх, дархлаа сэргээх, эсэд суурилсан эмчилгээний хэрэглээг судлахад үнэ цэнэтэй загвар болдог.

Гол ялгаа

Хоёулаа синомолгус сармагчны ясны чөмөгөөс гаралтай боловч эдгээр хоёр үүдэл эсийн популяци нь ялгаатай ялгаатай боломж, функциональ үүрэгтэй тул тэдгээрийг янз бүрийн судалгааны ажилд тохиромжтой болгодог.

Хэрэглээ

1. Нөхөн сэргээх анагаах ухаан ба эдийн инженерчлэл

• Cynomolgus monkey BM-MSCs нь хүчтэй тархалт, дархлаа багатай, олон удамшлын ялгах чадвартай тул нөхөн төлжих анагаах ухаанд хамгийн өргөн хэрэглэгддэг үрийн эсүүд юм.
• Яс-булчингийн засвар: Остеоартрит, мөгөөрсний гажиг, ясны хугарлын эсрэг эсийн эмчилгээг хөгжүүлэх; BMSC шилжүүлэн суулгах нь мөгөөрсний нөхөн төлжилтийг ихээхэн дэмжиж, үе мөчний үйл ажиллагааг сайжруулдаг.
• Зүрх судасны нөхөн төлжилт: Миокардийн шигдээс, зүрхний дутагдлын үр нөлөөг үнэлэх; эсүүд кардиомиоцит болон ялгарч, миокардийн цусны урсгалыг сайжруулахын тулд ангиоген хүчин зүйлсийг ялгаруулдаг.
• Мэдрэлийн эмчилгээ: Нуруу нугасны гэмтэл, цус харвалт, мэдрэлийн эсийн дегенератив өвчний клиникийн өмнөх судалгаанд хэрэглэнэ; мэдрэлийн үрэвслийг бууруулж, мэдрэлийн эдийг нөхөн сэргээх үйлчилгээтэй.
• Шархны эдгэрэлт ба фиброз: Эмнэлзүйн орчуулгыг дэмжихийн тулд архаг шарх, элэг, уушигны фиброзын эмчилгээний үр нөлөөг судлах.

2. Цус үүсгэгчийг нөхөн сэргээх, үүдэл эс шилжүүлэн суулгах

• Cynomolgus monkey CD34+ HSPCs нь гематопоэтик үүдэл эс шилжүүлэн суулгах судалгааны хамгийн найдвартай үндсэн хэрэгсэл, олон төрлийн цусны хорт хавдар болон удамшлын цусны эмгэгийг эмчлэх цорын ганц эмчилгээ юм.
• HSCT протоколын оновчлол: Суулгацын үр ашгийг дээшлүүлж, greft-versus-host өвчин гэх мэт хүндрэлийг бууруулахын тулд янз бүрийн агааржуулалтын горим, эсийн тун болон хүргэх замыг туршиж үзээрэй.
• Хүйн цус ба гаплоидтик шилжүүлэн суулгах: Дэлхий даяар тохирсон донорын хомсдолыг шийдвэрлэхийн тулд хүйн ​​цусны хязгаарлагдмал нэгжийн шилжүүлэлтийг нэмэгдүүлэхийн тулд in vitro өргөтгөлийн аргыг боловсруулах.
• Урт хугацааны аюулгүй байдлын үнэлгээ: Хүний эмнэлзүйн туршилтанд аюулгүй байдлын чухал мэдээллээр хангадаг сармагчин дахь гематопоэзийн тогтвортой нөхөн сэргэлт ба хавдар үүсэх магадлалыг хянах.

3. Генийн эмчилгээний судалгаа

• BMSC болон CD34+ HSPC хоёулаа удамшлын өвчин, хорт хавдрын хувиргах эмчилгээ болох ex vivo генийн эмчилгээнд хамгийн тохиромжтой зорилтот эсүүд юм.
• CD34+ HSPC дээр суурилсан генийн эмчилгээ: Эмнэлзүйн хувьд хамгийн дэвшилтэт платформ; CRISPR-Cas9 генийн засварлах ба генийн цусны өвчний вирусын вектор дамжуулалтыг баталгаажуулах.
• BMSC дээр суурилсан генийн эмчилгээ: Эмчилгээний генийг гэмтсэн эдэд шууд хүргэх үүрэн холбооны хэрэгсэл болгон ашиглах; дегенератив өвчин, хорт хавдрын аюулгүй байдал, био тархалт, урт хугацааны үр нөлөөг үнэлэх.
• Дархлаа эмчилгээний хөгжил: Эмнэлзүйн өмнөх сармагчны загварт хавдрын эсрэг үйл ажиллагаа болон зорилтот нөлөөг үнэлэхийн тулд CD34+ HSPC-ээс ген-өөрчлөгдсөн CAR-T/CAR-NK эсүүдийг үүсгэнэ.

Дүгнэлт

Cynomolgus сармагчингийн BMSCs ба CD34+ цус төлжүүлэх үүдэл эсүүд нь нөхөн төлжих анагаах ухаан, эдийн инженерчлэл, генийн эмчилгээний судалгааг хөгжүүлэхэд зайлшгүй шаардлагатай хэрэгсэл юм. Тэдний хүний ​​үүдэл эстэй ижил төстэй байдал нь циномолгус сармагчингийн загварт олж авсан эмнэлзүйн өмнөх үр дүн нь хүний ​​​​эмнэлзүйн туршилтуудын орчуулгын хамгийн өндөр үнэ цэнэтэй болохыг баталгаажуулдаг.

IPHASE нь өндөр чанартай, сайн чанарын синомолгус сармагчингийн үүдэл эсийн бүтээгдэхүүнийг багцын нягт уялдаатай, хууль тогтоомжид бүрэн нийцсэн бүтээгдэхүүнээр хангадаг. Та шинэ эсийн эмчилгээг хөгжүүлж байгаа, шилжүүлэн суулгах протоколыг оновчтой болгох эсвэл генийн засварлах технологийг баталгаажуулж байгаа эсэхээс үл хамааран манай бүтээгдэхүүнүүд таны судалгааг эрт илрүүлэхээс эхлээд IND-ийг эмнэлзүйн өмнө ирүүлэх хүртэл дэмжих боломжтой.

Түгээмэл асуултууд

1. Циномолгус сармагчин BMSC болон CD34+ HSPC-ийн хооронд ямар ялгаа байдаг вэ?

BM-MSCs нь голчлон эдийг нөхөн сэргээхэд ашиглагддаг, олон удам угсаагаар ялгарах, дархлаа зохицуулах функц бүхий мезенхимийн удамшлын үүдэл эсүүд юм. CD34+ HSPC нь цус үүсгэгч удамшлын үүдэл эс бөгөөд цус, дархлааны системийг бүхэлд нь сэргээж, шилжүүлэн суулгах, генийн эмчилгээнд голчлон ашигладаг.

2. Яагаад хулгана эсвэл хүний үүдэл эсийн оронд cynomolgus сармагчны үүдэл эсийг ашигладаг вэ?

Cynomolgus сармагчингууд нь мэрэгч амьтдаас илүү генетик болон физиологийн хувьд хүмүүстэй ижил төстэй байдаг нь эмнэлзүйн урьдчилсан мэдээг илүү урьдчилан таамаглах боломжийг олгодог. Тэд мөн хүний ​​үр хөврөлийн үүдэл эсийг ашиглахтай холбоотой ёс зүйн асуудлаас зайлсхийдэг.

3. Худалдан авсны дараа та ямар техникийн дэмжлэг үзүүлдэг вэ?

IPHASE нь эсийн өсгөвөрийн нарийвчилсан протокол, алдааг олж засварлах заавар, манай шинжлэх ухааны багтай ганцаарчилсан зөвлөгөө зэрэг техникийн цогц дэмжлэг үзүүлдэг. Бид хүсэлтийн дагуу туршилтын дизайн, өгөгдлийг тайлбарлахад туслах болно.